2022-08-05-科睿唯安-加速临床试验的五大策略_27页_6mb

加速临床试验的五大策略总结

1. 规划上市捷径

• “快速失败”策略：通过早期识别项目问题，避免延误，增强抗风险能力。
• 早期市场调研：评估目标市场的未满足需求、竞争格局（现有产品及接受度）、监管和报销流程、入排标准设计、真实世界数据（RWD）应用等。
• 监管合作：与各国监管机构建立早期沟通，利用快速审批通道（如FDA加速项目、EMA PRIME、日本Sakigake等），并考虑国际合作（如欧盟工作共享网络、审批联盟等）。

2. 战略性选择受试者与研究中心

• 生物标志物的应用：利用生物标志物分层受试者，提高应答率，减少样本量，缩短研发时间。
• 减轻受试者负担：通过远程数据收集、可穿戴设备、简化访视等方式，提升患者招募与依从性。
• 优化研究中心选择：确保研究中心具备目标人群代表性、研究能力（如实验室设备、数字技术）、良好监管记录及患者社区联系。

3. 患者需求与参与

• 患者中心设计：涉及诊断方法、给药途径、治疗灵活性，满足患者期望（患者报告结局PRO）。
• 医生与患者反馈：早期收集关于治疗方案、产品可行性的意见，以优化上市策略。

4. 试验方案灵活性

• 主方案设计：采用篮式、伞式或平台试验框架，提高效率，同时适应突发情况（如疫情）。
• 数据收集适应性：打破地理限制，远程收集数据，灵活调整访视频率，确保关键终点不受中断影响。

5. 利用数据与情报

• 多源数据整合：结合临床试验情报、真实世界证据（RWE）、仿制药情报、监管政策等，优化试验设计与资源分配。
• 使用RWE补充试验数据：适用于疗效、安全性及监管策略评估，尤其是在传统数据不足时。

要点速览

• 在风险可控的前提下实现快速决策；
• 注重多元利益相关方协同（监管机构、患者、医生、支付方等）；
• 利用科睿唯安的专业数据与咨询服务（如Cortellis平台）提升策略制定效率；
• 强调临床试验的未来适应性，应对全球性挑战（如疫情、自然灾害等）。