2024-12-18-深圳来觅数据信息科技-巨头抢滩基因编辑疗法_6页_487kb

基因编辑疗法发展与市场动态总结

核心内容

基因编辑疗法是当前生物医药领域最具前景的创新技术之一，其通过精准修改基因组中的特定序列，为治疗遗传疾病、癌症等提供新方案。近年来，DNA编辑和RNA编辑技术在临床试验中取得突破，吸引了全球医药巨头的广泛关注。

基因编辑技术对比

基因编辑疗法分类与机制

基因编辑疗法分为体外和体内两种方式：

• 体外疗法：从患者体内提取细胞（如造血干细胞或T细胞），在体外进行基因编辑后重新注入患者体内。
• 体内疗法：利用递送载体将基因编辑工具直接送入患者体内特定组织或器官。

RNA编辑疗法进展

RNA编辑是一种在RNA水平上进行基因修复的技术，相较于DNA编辑，具有更高的安全性和可逆性。其主要分为两种类型：

• 单碱基编辑：通过ADAR酶将RNA中的腺嘌呤（A）编辑为肌苷（I），实现特定碱基的替换。例如，Wave Life Sciences开发的WVE-006疗法用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），在2024年10月公布了积极的临床数据。
• RNA外显子编辑：通过RNA剪接过程，去除含有突变的外显子并替换为健康外显子。Ascidian Therapeutics的ACDN-01疗法用于治疗Stargardt病及其他ABCA4基因相关视网膜疾病，已获得FDA的IND许可，并被授予快速通道资格。

市场动态与投资情况

2024年前三季度，全球基因编辑疗法领域共发生10笔交易，涉及金额超过13亿美元。其中，Ascidian公司与罗氏达成约18亿美元的合作协议，聚焦于神经疾病的RNA外显子编辑疗法。诺和诺德也在RNA编辑领域加大布局。

在中国，基因编辑疗法领域同样受到资本关注。近年来多家企业获得融资，主要集中在DNA和RNA编辑疗法方向：

• 引正基因：DNA编辑疗法，2024年9月完成A轮融资，融资金额未披露；2024年4月完成Pre-A+轮融资，金额近1000万美元。
• 时夕生物：RNA编辑疗法，2024年6月完成天使+轮融资，金额数千万人民币。
• 篆码生物：DNA编辑疗法，2024年4月完成种子轮融资，金额数千万人民币。
• 辉大基因：RNA编辑疗法，2022年5月完成C轮融资，金额数亿人民币。
• 博雅辑因：RNA编辑疗法，2021年4月完成B+轮融资，金额4亿人民币。
• 锐正基因：RNA编辑疗法，2021年9月完成种子轮融资，金额数千万人民币。

行业前景与市场规模

基因编辑疗法因其在治疗罕见病和遗传性疾病方面的潜力，正成为医药行业的投资热点。据Statista统计，2023年全球基因编辑行业市场规模已达66.19亿美元，预计到2030年将增长至360.61亿美元。随着技术的不断成熟和临床试验的推进，基因编辑疗法有望在未来几年内实现更大突破。

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