创新药物不可用性和获取延迟的根源：缩短等待时间_43页_2mb

创新药物不可用性和获取延迟的根源与解决方案总结

核心内容

创新药物在欧盟各成员国之间的可及性和获取延迟问题持续存在，影响了患者治疗效果和医疗公平性。行业和政策制定者普遍认识到，解决这一问题需要多方协作，共同应对复杂的制度性障碍。

主要观点

• 创新速度与可及性不匹配：尽管过去五年创新速度显著提升，但创新药物在成员国层面的可及性仍存在巨大差异。
• 平均报销时间：2024年数据显示，欧盟创新疗法的平均报销时间为578天，范围从德国的128天到葡萄牙的840天。
• 区域差异：北欧和西欧国家的平均可及时间较短（100至500天），而南欧和东欧国家则较长（500至900天）。
• 药品类型差异：肿瘤学药物的可及性虽高，但呈下降趋势；罕见病药物的可及性始终较低，且在欧洲各国间差异显著。
• 监管与报销流程：监管流程缓慢、市场准入评估启动滞后、证据要求不一致、报销延迟以及地方处方集决策是主要的根源。

关键信息

不可用性和延迟的根源

行业应对措施

• 提交P&R申请承诺：行业承诺在欧盟市场授权后的两年内提交定价和报销申请，以加快创新药物的可及性。
• 建立结构化对话机制：针对上市许可后四年仍未上市的产品，建立结构化对话机制以寻找解决方案。
• 创建欧洲准入壁垒门户：提供P&R申请的时间和处理信息，帮助识别和解决延误问题。
• 支持基于证据的定价与报销模式：如基于权益的分层定价（EBTP）和新型支付与定价模式，以确保价格与价值的匹配。

欧盟立法与改革

• 关键药品法案（CMA）：旨在改善关键药品的供应和可及性，包括加强联合采购选项。
• 联合临床评估（JCA）：欧盟HTA法规的分期实施，旨在提高各国HTA机构之间的一致性，从而减少因证据要求不一致带来的延误。
• 透明度指令：规定成员国需在180天内完成P&R决策，但实际执行中存在挑战，如时钟停顿和流程启动延迟。

数据与趋势

• 报销时间差异：某些国家的患者获取相同药物的时间可能比其他国家长7倍。
• 报销流程启动：在一些国家，P&R流程可能在获得市场授权前启动，而其他则需等待。
• 报销频率：部分国家如保加利亚、匈牙利等报销清单更新频率较低，导致延迟。
• 可及性与销售数据：即使药物被纳入报销清单，也存在无销售记录的情况，表明可及性不等于实际使用。

影响与挑战

• 患者影响：延误可能导致更高的死亡率、生活质量下降和不必要的医疗费用。
• 医疗系统影响：缺乏适当的诊断基础设施和临床指南更新延迟，会影响新药的使用。
• 经济影响：延误可能导致生产性就业岗位的减少和经济成本上升。

政策建议

• 加强监管流程：加快审批速度，减少不必要的延迟。
• 优化定价与报销机制：确保价格反映价值，支持基于证据的定价策略。
• 促进跨境合作：通过联合临床评估和共享HTA信息，提高效率和一致性。
• 改善医疗系统资源：增加对诊断和基础设施的投资，确保创新药物能够被有效使用。

结论

创新药物的不可及性和获取延迟是多因素导致的复杂问题，需要行业、政府和医疗系统之间的紧密合作。通过优化监管流程、改进定价和报销机制、加强医疗系统资源以及促进跨境合作，可以有效缩短创新药物的等待时间，提高患者可及性。