医保目录动态调整背景下完善创新药准入评估的建议

医保目录动态调整背景下创新药准入评估建议总结

核心内容

本报告由中国劳动和社会保障科学研究院、北京医药卫生经济研究会与艾昆纬真实世界洞察团队合作撰写，旨在探讨在医保目录动态调整机制下，如何完善创新药的准入评估流程，提高新药可及性。报告基于我国2017年至2019年的三次创新药谈判实践，结合国际经验（如英国、德国、加拿大、澳大利亚、日本、中国台湾等）提出了系统性的建议，涵盖目录调整机制、谈判流程、合同形式、信息共享与数据建设等方面。

主要观点与关键信息

1. 医保目录动态调整机制的重要性

• 医保目录更新速度加快是提高新药可及性的重要手段。
• 2017年后目录调整频率明显提高，但谈判流程中仍存在一些细节问题需规范和完善。
• 创新药谈判是目录调整的重要组成部分，有助于控制医保基金支出并提升患者用药可及性。

2. 创新药谈判的实施步骤

• 拟谈判药品确定：由评审专家组根据创新性评估结果，将药品分为创新药和非创新药，并决定是否进入谈判。
• 谈判邀请与资料递交：医保部门向企业发出谈判邀请，企业需提交详细的资料，包括产品信息、临床证据、经济性评估、价格信息及谈判价格建议。
• 专家评审：评审专家组对资料进行科学性、经济性与预算影响的评估，形成初步建议。
• 医保与企业沟通：在正式谈判前，医保部门与企业进行沟通，以达成共识。
• 正式谈判：谈判组根据评审意见与企业进行价格谈判，形成最终合同。
• 合同签订：可采用多种合同形式，如“量价合同”、“买赠合同”、“疗效风险合同”等。
• 结果公示：医保部门应适当公开评审意见和价格形成依据，提高决策透明度，但对涉及商业机密的价格可保留保密。

3. 创新药谈判中的关键问题与建议

• 创新性评价：建议采用多维度（创新价值、临床价值、患者价值、社会价值）及标准化工具（如德尔菲法）进行评估。
• 经济性评价：应借助标准化、定量工具（如药物经济学模型）进行成本-效果分析，明确增量成本-效果比（ICER）的阈值。
• 组织机构建设：建议设立专门的第三方评审机构，明确行政机构、评审机构、表决组织、谈判组等职责分工。
• 合同多样化：引入“量价合同”、“买赠合同”、“疗效风险合同”等多元化合同形式，以促进价格达成和风险共担。
• 最低价保护机制：为防止谈判价格过低，建议设立最低价保护机制。
• 结果公示透明度：应公开评审意见、价格形成依据，提高医保决策的公正性和透明度，但对涉及商业机密的价格信息可保密。
• 数据共享与信息化：需加强多部门数据共享，推动医疗大数据标准化与规范化建设，为医保准入提供科学依据。

4. 国际经验借鉴

• 目录调整频率：如澳大利亚每年举行3次会议，加拿大每年举行12次，台湾每年至少6次，说明动态调整机制在国际上已较为成熟。
• 创新药分类与定价机制：德国将创新药分为6个等级，根据附加效益设定不同价格区间；日本依据创新性、市场性与临床价值进行分级定价；中国台湾采用十国药价中位数作为定价基础。
• 评审与表决机制：国际上普遍采用多方代表（包括临床、药学、经济、患者等）参与的评审与表决机制，以提高决策的代表性与公平性。
• 谈判流程与结果处理：各国在谈判前会进行充分沟通，谈判过程中可能采用保密价格或风险分担协议，以确保谈判的公平性与企业的参与积极性。

结构建议

一、医保目录动态调整的基本框架

• 行政机构：如国家医保局，负责目录调整的最终决策与协调工作。
• 评审机构：制定筛选原则、资料格式、谈判规则等，为目录调整提供技术支持。
• 表决组织：由多方代表组成，负责药品是否纳入医保的表决工作。
• 谈判组：由医保部门牵头，与企业进行价格谈判，形成最终合同。

二、创新药谈判的实施步骤

1. 拟谈判药品确定
2. 谈判邀请与资料提交
3. 专家评审
4. 医保与企业沟通
5. 正式谈判
6. 合同签订
7. 结果公示

三、实施创新药谈判需解决的关键问题

• 部门间信息共享：推动药监、卫生、财政、医保等部门数据共享，提升谈判效率。
• 数据基础建设：加强医疗系统基础数据建设，促进真实世界证据在医保决策中的应用。
• 谈判结果落实机制：确保谈判药品及时纳入医保目录，不因基金压力而被拒绝。
• 谈判合同多样化：引入更多元化的合同形式，以适应不同药品和不同谈判策略。
• 合同管理与续约机制：明确合同期限、续约条件、价格调整机制和退出机制。

结论

通过建立医保目录动态调整机制，完善创新药准入评估流程，能够有效提升我国新药可及性，增强医保体系的可持续性。建议从机制建设、流程规范、合同多样化、信息共享和结果透明等方面入手，形成一套科学、公平、高效的创新药医保准入评估体系，以支持医药创新并保障患者权益。