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报告摘要
药物研发与临床试验进展总结(2019年9月至10月)
辉瑞 (PFE)
- BAVENCIO® (avelumab) 联合 axitinib:在 Phase III JAVELIN Renal 101 试验中,该联合疗法对晚期肾细胞癌(RCC)患者显示出显著疗效,支持其在多个亚组中的应用。
- BEACON CRC 试验:BRAFTOVI (encorafenib)、MEKTOVI (binimetinib) 和 cetuximab 联合疗法(BRAFTOVI Triplet)在治疗 BRAF V600E 突变的转移性结直肠癌(mCRC)中,显著延长了总生存期(OS)和客观缓解率(ORR):
- Triplet 组中位 OS:9.0 个月(对照组 5.4 个月,HR=0.52, p<0.0001)
- Triplet 组 ORR:26%(对照组 2%,p<0.0001)
- Doublet 组中位 OS:8.4 个月(对照组 5.4 个月,HR=0.60, p=0.0003)
- AKCEA-ANGPTL3-LRx:辉瑞与 Akcea 合作,获得该基因反义疗法的全球独家许可,用于治疗心血管和代谢疾病。
安进 (AMGN)
- KRAS(G12C) 抑制剂 AMG 510:在 Phase I 试验中,对实体瘤患者显示出抗肿瘤活性,包括结直肠癌、非小细胞肺癌(NSCLC)和阑尾癌:
- CRC:12 例患者接受 960mg 剂量,1 例部分缓解,10 例疾病控制(DCR=92%)
- NSCLC:13 例患者中,7 例部分缓解(54%),6 例疾病稳定(DCR=100%)
- 阑尾癌:2 例患者中,1 例部分缓解,1 例疾病稳定
艾伯维 (ABBV)
- MAVYRET® (glecaprevir/pibrentasvir):FDA 批准该药物用于治疗所有基因型的慢性丙型肝炎(HCV)和代偿性肝硬化患者,治疗时间缩短至 8 周,治愈率达 98%。
百健 (BIIB)
- SPINRAZA® (nusinersen):在 NURTURE 试验中,对脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿的治疗使 100% 存活,无永久通气需求,且实现运动里程碑,如坐立和行走。
- Lynparza (olaparib) 在 mCRPC 中的疗效:
- BRCA1/2 或 ATM 突变患者:与标准治疗相比,Lynparza 使疾病进展或死亡风险降低 51%
- 总体生存期(OS):在 HRRm 突变患者中,Lynparza 使 OS 延长,死亡风险降低 28%
- Losec (omeprazole) 商业权出售:百健将 Losec 及其相关品牌在除中国、日本、墨西哥外的全球商业权出售给 Cheplapharm,以聚焦创新药物研发。
阿斯利康 (AZN)
- Tagrisso (osimertinib) 在 EGFR 突变 NSCLC 中:
- 一线治疗中,总生存期(OS)超过三年,中枢神经系统(CNS)进展或死亡风险降低 52%
- 三年随访中,仍有 28% 患者继续使用 Tagrisso
- Lynparza + bevacizumab 在卵巢癌中:
- 一线维持治疗中,PFS 延长至 22.1 个月(对照组 16.6 个月),疾病进展或死亡风险降低 41%
- HRD 阳性患者 PFS 延长至 37 个月
- PT010 (budesonide/glycopyrronium/formoterol fumarate):
- FDA 发出 Complete Response Letter,表示暂未通过审批
- 该吸入三联疗法在 COPD 治疗中已获日本批准,并在中国和欧盟处于审评阶段
赛诺菲 (SNY)
- Jevtana® (cabazitaxel) 在 mCRPC 中:
- 与二代雄激素受体靶向药物相比,显示出更高的生存率
- Cosentyx 在 nr-axSpA 中:
- 第 52 周达到主要终点,显著改善病情
- AveXis STRONG 数据更新:
- AVXS-101 鞘内注射后,2 型 SMA 患者 HFMSE 评分平均提升 5.9 分
- 2 型 SMA 患者通常无法行走,且 30% 在 25 岁前死亡
吉利德 (GILD)
- larotrectinib 在 TRK 融合癌症中:
- 153 例患者中总体缓解率(ORR)达 79%,脑转移患者 ORR 为 75%
- 中位无进展生存期(mPFS)为 28.3 个月,中位总生存期(mOS)超过 3 年
- Zejula® (niraparib) 在卵巢癌中:
- 作为单药治疗,使疾病进展或死亡风险降低 38%
- 对 HRD 阳性和阴性患者均有效
- Nucala (mepolizumab) 在重度嗜酸性粒细胞性哮喘中:
- REALITI-A 试验显示,治疗一年后临床恶化率降低 69%,住院率降低 77%,并减少口服激素使用
- Trelegy Ellipta 在哮喘中的新适应症申请:
- GSK 向 FDA 提交补充申请,寻求用于哮喘治疗,基于 CAPTAIN 试验结果
葛兰素史克 (GSK)
- GSK3359609 与 K 药联合治疗 HNSCC:
- 在 ESMO 2019 上展示数据,支持启动 II/III 期试验
- DARZALEX® (daratumumab) 在多发性骨髓瘤中的批准:
- 联合疗法获批用于新诊断、适合移植的多发性骨髓瘤患者,基于 CASSIOPEIA 试验结果
- ERLEADA® (apalutamide) 在 nmCRPC 中的进展:
- SPARTAN 试验显示,可使患者死亡风险降低 25%
其他重要合作
- 拜耳与 Arvinas 共同成立 Oerth Bio:
- 利用 Arvinas 的 PROTAC® 技术,开发靶向蛋白降解药物,用于农业和医疗领域
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