20250925-开源证券-医药生物行业点评报告_减重赛道全球前沿进展跟踪（三）_新风口之小核酸药物有望破局千亿美金市场_7页_1mb

小核酸药物在减重赛道的最新进展与市场前景

1. 发展现状

• 小核酸药物在减重领域的研发聚焦于INHBE和ALK7两个靶点，通过抑制INHBE/ALK7信号通路，调节脂解作用，减少内脏脂肪堆积，改善代谢状态。
• 企业布局主要集中在国际公司（Arrowhead、Wave、Alnylam）和国内企业（悦康药业、阳光诺和、热景生物、圣因生物、拓界、大睿等），管线以siRNA为主，部分进入临床试验阶段。
• 临床进展：
  • Arrowhead的ARO-INHBE/ALK7进入1/2a期试验，预计2025年底前完成初步数据。
  • Wave的WVE-007处于1期临床试验，2025年Q4提供初步结果。
  • 国内企业如拓界、恒瑞医药、大睿生物等已有多个分子进入临床前或早期临床试验。

2. 应用前景

• 小核酸药物与GLP-1受体激动剂（如Tirzepatide）联用具备协同效应：
  • 提升疗效：增强减重效果，提高持久性和给药间隔（如月度、季度给药）。
  • 改善质量：实现减脂而不减肌，减少高危腹部脂肪。
• 遗传学证据提示INHBE/ALK7通路在脂肪分布调控中起关键作用。功能缺失（LoF）人群表现为腰臀比低、内脏脂肪少等健康指标优势，但体重可能无显著变化。

3. 投资建议

• 短期建议：关注Arrowhead、Wave、Alnylam的1期试验数据，重点关注安全性、药代动力学、给药间隔和标志物水平。
• 推荐标的：悦康药业、阳光诺和、热景生物、石药集团；受益标的：前沿生物-U、恒瑞医药等。

4. 风险提示

• 研发风险：创新药研发不确定性高，临床失败或数据不及预期；减重赛道热度可能因疗效或安全性问题下滑。
• 市场风险：化合物专利纠纷、行业竞争加剧、政策变动（如集采政策）等均存在潜在影响。