2022年度临床试验概述白皮书-Citeline_20页_1mb

2022年临床试验综述（2023年10月白皮书）显示，全球I–III期临床试验数量呈现显著下降趋势。截止2023年6月26日，Trialtrove整理的数据显示，2022年启动试验总数为9104项，同比下降12.5%，较2021年剔除疫情相关试验后的22%增速大幅回落。药企主导的试验数量也下降7%，其中辉瑞、默沙东、阿斯利康等头部企业试验量均减少。疫情相关试验占比从2021年的13%降至2022年的6%，但试验阶段分布趋于均衡。

治疗领域方面，肿瘤学保持主导地位，2022年启动试验数达566项，仅次于未定性实体瘤。心血管、代谢/内分泌学等领域试验数量下降15%左右，而泌尿生殖系统试验增长4%，成为唯一正增长领域。传染病领域受疫情推动曾短暂上升，但2022年试验数降至1711项（-38%）。罕见病研究在2022年整体下降13%，但ALS、结核病等适应症仍保持活跃，其中米诺地尔治疗的ALS药物Amylyx和Relyvrio成为亮点。

主要药企申办方中，默沙东晋升首位（1481项试验），阿斯利康位列第二（1222项），罗氏排名第三（1143项）。辉瑞虽仍关注新冠相关试验，但非新冠领域试验数量减少。江苏恒瑞医药、诺华、强生等企业排名波动。值得注意的是，药企研究疾病组合出现多元化趋势，强生首次将肿瘤学、CNS、自身免疫性疾病纳入首选疾病范围。

地区分布上，中国（3405项）和美国（2876项）继续领跑，但亚洲整体下降12%。俄乌战争导致俄罗斯（-86%）、乌克兰（-154%）试验量锐减，波兰和匈牙利也下降35%和34%。疫情后印度、日本等国在部分领域试验增长。ID领域试验数量变化显著，中国因动态清零政策保持领先，而美国ID试验下降明显。

试验设计趋势显示，去中心化试验（DCT）和真实世界数据（RWD/RWE）应用加速。DCT占比34%，其优势在于提升患者灵活性和多样性，但面临监管协调、数据透明度等挑战。生成式AI与机器学习技术逐步渗透研发流程，影响获益-风险评估及合规监控。平台化试验模式在肿瘤和新冠研究中已广泛应用，其主研究方案有助于剂量预评估和通用对照组设计。合成对照组或历史对照组在危及生命疾病试验中的应用趋势显现。

尽管面临全球经济波动、政策不确定性及地缘政治冲突等压力，临床试验核心领域保持稳定。2022年试验总数虽下降，但部分领域如罕见病研究仍在推进。行业正寻求通过DCT、RWD等技术提升效率，同时应对Medicare价格压力带来的研发投入挑战。未来十年，AI/ML、DCT及RWD/RWE技术的持续发展可能重塑临床试验范式。