20260915-浙商证券-小核酸药物及产业链专题报告_小核酸_新突破_新商业_40页_2mb

报告摘要

小核酸药物：新突破，新商业

核心内容

小核酸药物作为新一代靶向RNA治疗手段，凭借其机制优势、研发效率及商业化潜力，正成为医药行业的重要发展方向。其主要通过靶向mRNA实现基因调控，突破传统药物蛋白靶向的限制，具有更高的特异性与更长的药效持续时间。当前，小核酸药物已进入商业化扩张期，肝内递送技术成熟，肝外递送与双靶点策略成为新的增长点。

主要观点

肝内递送商业化持续增长：
- GalNAc递送技术已成功应用于TTR、PCSK9、APOC3等肝源性靶点，使部分药物实现每季度或半年一次的皮下给药。
- 2026年上半年，Amvuttra销售额达19.02亿美元，同比增长137%；Leqvio销售额达9.32亿美元，同比增长68%。
肝外递送与双靶点潜力巨大：
- CNS递送验证期临近，Arrowhead的TRiM CNS平台正在测试皮下给药跨血脑屏障能力。
- 肌肉递送方面，Novartis的AOC-PMO药物del-zota已提交BLA，del-desiran处于Ⅲ期。
- 双靶点机制正在探索，如Arrowhead的ARO-DIMER-PA、必贝特的BEBT-701及前沿生物的FB7011。
中国小核酸药物具备全球竞争力：
- 国内Biotech企业已建立自主递送平台，如瑞博、舶望、圣因、必贝特。
- 中国企业在海外合作中获得阶段性认可，如舶望与Novartis合作获得高额付款。
- 产业链正向大规模工业化演进，核心供应商将受益于慢病大品种的推动。
商业化前景广阔：
- 小核酸药物在心血管、代谢及乙肝等领域展现出巨大潜力，尤其在慢病管理方面具有显著优势。
- Inclisiran作为首个用于心血管的GalNAc-siRNA药物，已进入商业化阶段，预计2027年读出关键心血管结局数据。