医药行业专题报告_AI重构创新药研发底座_18页_1mb

AI 重构创新药研发底座总结

核心内容

AI 正在深刻改变创新药研发的各个环节，从药物发现到临床试验，逐步构建覆盖全链条的端到端体系。其核心价值在于通过大数据整合、深度学习与生成式模型等技术手段，显著提升研发效率，降低成本，并推动中国创新药产业从“快与省”的制造优势向“AI牵引”的全球创新高地跃迁。

主要观点

• AI 重构制药成本结构：AI 通过数据整合与模型优化，使药物发现成本降低至美国的 20%-30%，临床前开发费用和单患者入组成本降幅超 50%。AI 能将研发周期压缩 50%-70%，显著提升行业效率。
• 药物发现是 AI 落地的核心环节：AI 在药物发现阶段已实现规模化应用，通过整合多组学数据、文献与专利信息，高效识别潜在靶点并完成从靶点到候选分子的全流程开发，如英矽智能的 Pharma.AI 平台已成功完成 29 条管线的开发。
• NAMs 成为临床前评价新范式：随着 FDA 和中国中检院推动 NAMs（新方法学）发展，AI 成为加速临床前研究的关键技术，结合干细胞、类器官等技术，提高预测准确性并符合伦理要求。
• 临床试验是 AI 最具潜力的领域：I-III 期临床试验占研发成本的 60%-70%，AI 在试验设计、患者招募、剂量优化、安全性监测等方面展现出巨大价值。FDA 推出 RTCT（实时临床试验）试点，标志着临床试验模式的变革。
• AI 与专家协同提升成功率：AI 能将全球数据转化为决策依据，提高早期判断的透明性与可追溯性，专家与 AI 协同可有效减少失败率与沉没成本。

关键信息

技术发展

• AI 已从早期药物发现工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系。
• 生成式模型如 RNN、VAE、GAN、Diffusion 等显著提升了化合物设计的效率与精度。
• 多组学数据整合、生物网络分析等技术使 AI 在靶点发现、药物-靶标相互作用预测等方面表现突出。

临床进展

• Rentosertib 是 AI 驱动药物发现的典型案例，已进入Ⅲ期临床，显示出良好安全性和剂量依赖性疗效。
• NAMs 技术涵盖干细胞、类器官和 AI 三部分，形成精准毒理学和药物评估的新范式。
• AI+类器官 使药物评估从单一功能检测升级为预测性决策平台，提高临床转化效率。

产业影响

• AI 药物发现已进入“验证期”，未来有望推动更多 AI 设计的药物进入临床。
• 中国 AI 药物研发公司已具备全球竞争力，如英矽智能、剂泰科技、晶泰控股等。
• AI 在临床试验中具备优化试验设计、加速患者招募、提高成功率等潜力，成为行业变革的关键驱动力。

投资建议

• 行业评级：看好（维持）
• 投资标的：剂泰科技-P（07666）、英矽智能（03696）、晶泰控股（02228）、金斯瑞生物科技（01548）、百普赛斯（301080）
• 催化因素：
  • 国内外公司就 AI 技术平台或管线达成重磅合作
  • AI 设计的管线关键临床数据读出
  • 干湿结合的实验室闭环、新方法学、实时临床试验等前沿技术进展
  • 高质量研发数据的获取整合

风险提示

• 数据风险：数据供给稀缺、质量缺陷或存在合规、隐私和所有权争议。
• 技术风险：算法可解释性不足、存在 AI 幻觉或技术落地不及预期。
• 临床风险：AI 模拟与真实试验脱节，可能影响药物成功率。
• 监管风险：各国监管框架可能滞后于 AI 技术发展。
• 地缘风险：跨国合作可能受美国生物安全法案等限制。

行业趋势与未来展望

• AI 药物研发正从“探索期”向“验证期”迈进，未来有望成为全球制药行业的主流模式。
• 中国 AI 药物研发具备技术与数据优势，有望在药物发现、临床前研究、临床试验等环节实现突破，推动行业从“制造”向“创新”转型。
• AI 在临床试验中的应用正逐步落地，实时试验模式的推进将极大缩短研发周期，提高成功率。

专家观点

• 伍云飞：东方证券证券分析师，执业证书编号 S0860524020001，香港证监会牌照 BRX199
• 袁润璞：联系人，执业证书编号 S0860124100008

行业投资评级标准

• 看好：相对强于市场基准指数收益率 5%以上
• 中性：相对于市场基准指数收益率在 -5%～+5% 之间波动
• 看淡：相对于市场基准指数收益率在 -5% 以下
• 未评级：未在研究覆盖范围内
• 暂停评级：存在重大不确定性或利益冲突

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