2025-05-20-兰德-评估针对突触核蛋白病的疾病改良疗法的累积_有意义的益处-会议记录和研究路线图（英）_32页_301kb

会议摘要总结

背景与现状

• α-突触核蛋白病包括帕金森病、弥漫性Levy小体病和多系统萎缩等神经退行性疾病，均与异常α-突触核蛋白聚集相关。
• 目前已有少数症状缓解药物，但针对α-突触核蛋白靶点的疾病修正疗法（DMT）正处于开发中，可能减缓或阻断疾病进程。

关键见解

• DMT有望预防或减轻患者最严重的症状和功能障碍，但效用需在长期累积后才能显现。
• 利益相关者对“有意义益处”的定义存在分歧，例如：监管机构关注疗效与安全性，政府和支付方评估成本效益，患者更关注生活质量改善。
• 政策制定者、支付方、医护人员等需协作制定框架，评估DMT的累积、长期益处及其风险与成本。

总结观点与研究路线图

• Disease-Modifying Therapies（DMT）：DMT有望改变疾病的自然进程，具有延长患者独立生活时间、减少护理负担和医疗成本的潜力。但需测量其长期累积益处。
• 利益相关者协调：临床试验设计、患者参与、支付方评估标准等问题需要协调解决，尤其是为不同层级患者定义“里程碑式事件”。
• 后续研究重点：收集长期健康经济学与结果数据、开发可衡量累积益处的框架、减少临床试验参与障碍、通过数字技术提高监测效率。

研究路线图

• 定义疾病修正的“适度、有意义的益处”，将其与传统剂型区分开来。
• 利用自然进程或临床试验的数据，构建可适用于不同疾病群体的模型。
• 缩减临床试验数据负担，采用虚拟、被动或标准化方法提升患者参与效率。
• 促进国际协作，特别是在国家医保政策、监管审批和支付模型等领域。

未来建议

• 单独开发适用于不同疾病的策略，同时协调临床、学术、支付方资源，为降低疾病负担制定放之四海而皆准的指导方案。

此研究路线图旨在为DMT在神经退行性疾病中的发展提供支持，并加快其进入医保系统，同时确保积累的有效数据能真正反映患者价值。