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诺华重注小核酸肝外递送

巨头涌入小核酸领域
诺华拟收购市值近60亿美元的小核酸领域的领军企业 Avidity Biosciences，以强化罕见病治疗布局。此次收购旨在填补诺华因Entresto等重磅药物专利悬崖所导致的产品空缺。

小核酸药物与递送技术
小核酸药物（如siRNA、ASO、miRNA）通过调控基因表达治疗疾病，在肿瘤、罕见病等方面疗效显著。然而，由于肝酶降解、免疫清除及溶酶体降解等问题，其递送技术长期局限于肝脏靶向（GalNAc偶联、脂质纳米粒等），难以拓展至其他组织，限制了在神经系统、肌肉、肺等组织的应用。

诺华并购动态
此次收购Avidity Biosciences是其战略重点之一，后者开发抗体寡核苷酸偶联药物（AOC），实现肝外递送，可靶向治疗神经系统、肌肉（如杜氏肌营养不良）、肿瘤等疾病。AOC作为递送革新手段，近年发展迅速，2025年不同巨头已有相关重大并购计划。

全球趋势
除诺华，赛诺菲、礼来、辉瑞、BMS等跨国药企也积极布局小核酸领域。中国政府政策方面也持续支持，2025年深圳医学科学院将小核酸递送列为资助重点，推动该领域产学研合作。

诺华收购意义
此次收购为诺华创造填补产品管线空白的机遇，也是国际医药巨头在肝外递送领域集中布局的表现，推动小核酸药物拓展新的应用场景。