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2024年细胞和基因疗法研发进展综述

本报告由药明康德内容团队于2024年6月出品，中盘点细胞和基因疗法研发最新动态，涵盖CAR-T细胞疗法、基因疗法及新锐公司融资情况。

大型药企在研CAR-T疗法进展显著。吉利德开发的KITE-363和KITE-753针对CD19/CD20靶点的弥漫性大B细胞淋巴瘤处于1期临床。罗氏RG6538针对BCMA多发性骨髓瘤进行1期试验；诺华PHE885和YTB323针对BCMA或CD19实体进行2期研究。强生Carvykti已获FDA批准，针对多发性骨髓瘤二线治疗；JNJ-4496和JNJ-9530针对CD19/CD20血液肿瘤开展1期试验。武田TAK-012γδT细胞疗法针对急性髓性白血病处于1期。这些疗法展示了靶向BCMA、CD19等抗肿瘤潜力。

基因疗法方面，罗氏RG6356已获FDA批准用于杜氏肌营养不良，RG6357和RG6359针对血友病A和庞贝病进行2期试验。礼来开发的GBA1、GRN和OTOFGeneTherapy针对帕金森病、额颞叶痴呆和听力损失处于2期。辉瑞PF-07055480针对血友病A进行3期临床。诺华OAV101针对脊髓性肌萎缩症处于3期，诺华DFT383针对肾移植前后胱氨酸病进行1期。

2024下半年，全球有6款在研疗法有望获批准，包括Adaptimmune的afamitresgeneautoleucelTCR-T细胞疗法针对滑膜肉瘤，这可能是首款实体瘤基因工程免疫细胞疗法；Autolus的Obecabtageneautoleucel针对复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病。监管方面，EMA和FDA审评进度积极。

细胞疗法新锐融资活跃。2024年上半年，11家细胞疗法新锐获约53亿美元投资，CapstanTherapeutics完成175亿美元B轮融资，推进体内CAR-T和RNA递送技术。KenaiTherapeutics获8200万美元A轮融资，开发iPSC衍生多巴胺细胞疗法治疗帕金森病。融资领域涵盖癌症、神经系统疾病等。

整体看，2024年基因疗法和CAR-T领域创新加速，非病毒载体和干细胞疗法成为焦点，未来获批数量或创新高。