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报告摘要

2024年科睿唯安最值得关注的药物预测总结

核心内容

2024年，科睿唯安发布了《最值得关注的药物预测》报告，列举了13种药物，涵盖多种治疗领域，包括眼科、肾病、癌症和血液疾病。这些药物被认为具有成为重磅炸弹药物或改变治疗模式的潜力，基于其临床疗效、市场前景和药物研发进展。

主要观点

药物研发趋势：新药发现、开发和交付技术不断进步，尤其是在基因治疗、ADC（抗体药物偶联物）、双特异性抗体和AI/ML工具的应用方面。
市场动态：药物市场竞争日益激烈，尤其是在肿瘤治疗领域，CART疗法和GLP-1类药物市场增长迅速。
挑战与机遇：尽管创新药物展现出巨大的潜力，但市场接受度、支付方政策、竞争药物的出现以及监管审批的不确定性仍是主要障碍。
患者需求：针对未满足医疗需求的药物，如降低治疗频率、减少副作用、改善生活质量的药物，受到临床医生和患者的广泛关注。

关键信息

01. 阿柏西普（高剂量；艾力雅® HD）

类型：VEGF抑制剂
用途：治疗湿性AMD、DME和DR
影响：预计到2032年，G7市场将有255万湿性AMD患者接受药物治疗，200万DME患者，13万DR患者
审批状态：2023年2月，美国FDA批准；2024年欧洲、日本；2025年中国大陆
市场影响：有望成为湿性AMD和DR/DME市场增长的主要驱动力，与Vabysmo竞争
障碍：生物类似药和新疗法可能分流市场份额

02. 布地奈德（TARPEYO®/ Kinpeygo®/ Nefecon）

类型：缓释皮质类固醇制剂
用途：治疗IgA肾病，用于降低蛋白尿和减缓肾功能下降
影响：2023年G7市场确诊成年患者约50万例
审批状态：2021年获得美国FDA加速批准；2022年获得欧盟孤儿药资格；2024年中国大陆
市场影响：可能成为高危IgA肾病患者的主要治疗选择
障碍：价格高，可能限制其使用；其他竞争药物正在开发中

03. Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）

类型：TROP2靶向ADC
用途：治疗HR阳性/HER2阴性乳腺癌和NSCLC
影响：2023年G7市场HR阳性/HER2阴性乳腺癌新诊断病例约16.8万例，NSCLC约32.9万例
审批状态：2024年日本、美国；2025年欧盟
市场影响：有望占据乳腺癌和NSCLC市场的重要份额
障碍：面临现有治疗（如拓达维）的竞争；需要证明其在多线治疗中的优势

04. Efanesoctocog alfa（ALTUVIIIOTM / BIVV001）

类型：重组FVIII替代疗法
用途：用于预防A型血友病患者的出血，特别是关节出血
影响：2023年G7市场确诊患者约4.5万例
审批状态：2021年获得美国FDA加速批准；2024年欧盟
市场影响：有望显著减少患者治疗负担，提高依从性
障碍：需要长期使用雾化器，可能对患者造成不便；成本较高

05. Exagamglogene autotemcel（CASGEVY™）

类型：CRISPR/Cas9基因编辑治疗
用途：治疗SCD和输血依赖性β-地中海贫血症
影响：预计到2029年销售额达13.2亿美元
审批状态：2023年获得美国FDA批准；2024年欧盟
市场影响：有望成为治疗SCD和β-地中海贫血症的重要疗法
障碍：高成本和有限的适用患者群体；需要多学科护理

06. Lovotibeglogene autotemcel（LYFGENIATM）

类型：基于慢病毒的HBB基因疗法
用途：治疗重度SCD
影响：预计到2029年销售额达13.2亿美元
审批状态：2023年获得美国FDA批准；2024年欧盟
市场影响：有望成为SCD治疗的重要选择
障碍：高昂费用和长期监测需求；仅限于特定治疗中心使用

07. Mirikizumab（OmvohTM / LY-3074828）

类型：IL-23 p19亚基靶向单克隆抗体
用途：治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎
影响：预计到2029年，市场规模将显著增长
审批状态：2023年获得美国FDA批准；2024年欧洲
市场影响：可能成为治疗中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎的重要药物
障碍：生物类似药如乌司奴单抗可能分流市场；需要进一步验证长期疗效和安全性

方法学与数据来源

遴选标准：选择处于II期或III期临床试验、处于注册或批准阶段，或已在2023年上市的药物；并筛选出预计在2027年总销售额达10亿美元的药物。
数据来源：
- Cortellis竞争情报数据库：提供药物研发管线、交易、专利、会议和公司信息。
- BioWorld™：提供生物医药行业资讯。
- Web of Science™：提供科研信息。
- 真实世界数据和分析：提供医保数据、EHR和医疗索赔信息。
- 市场准入和报销支付方研究：分析支付方政策对处方行为的影响。

总结

2024年药物研发和市场动态显示出显著的创新和增长潜力。通过减少治疗频率、提高疗效和改善患者生活质量，这些药物有望成为重磅炸弹药物或改变治疗模式。然而，市场接受度、竞争药物的出现、监管审批的不确定性以及高昂的成本仍是主要挑战。科睿唯安的预测基于详尽的数据库分析和专家评估，为行业提供了重要的参考价值。

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