【医药魔方】2023年度全球创新药十大前沿技术报告_70页_34mb

报告摘要

总结内容

全球创新药十大前沿技术报告分析了2023年广受资本青睐的十大技术领域，重点关注光遗传学、基因疗法、放射性药物、抗体偶联药物、抗体设计、靶向蛋白降解、细胞治疗、共价药物和人工智能等技术。以下是各技术类别及其企业亮点简要总结：

光遗传学：技术原理为通过光信号调控神经网络，RayTherapeutics和KateTherapeutics联手推动眼科疾病治疗与基因递送效率提升。前者专注光电信号转导治疗眼盲，后者开发定向进化AAV载体用于高效肌肉递送。
基因疗法：KateTherapeutics采用定向进化AAV载体解决递送难题；ConvergentTherapeutics与ARTBIO开发搭载Ac-225或Pb-212的放射性药物，推动α粒子疗法应用突破。
放射性药物：Convergent及ARTBIO开发α粒子配体偶联药物，如搭载Ac-225或Pb-212的RDC药物；AbderaTherapeutics则通过优化药物代谢动力学克服靶向局限。
抗体偶联药物：Tagworks与MBrace分别通过Click-to-Release技术和SPARTA方法拓展ADC新靶点及加速药物开发；TORL与UpstreamBio则针对CLDN6及TSLP靶点布局长效抗体。
抗体设计：Crossbow与IgGenix模拟TCR及改造IgE抗体，探索胞内靶向与过敏治疗新方向；AiolosBio与UpstreamBio则聚焦IgG型长效抗TSLP药物。
靶向蛋白降解：EpiBiologics与GateBioscience分别通过EpiTAC及分子门控平台扩展胞外蛋白及内质网蛋白降解能力。
细胞治疗：TenpointTherapeutics利用iPSC体外再生眼部细胞；ShinobiTherapeutics开发KATANA技术平台实现免疫逃逸的泛免疫细胞疗法。
共价药物：HykuBiosciences与NexoTherapeutics分别拓展赖氨酸、酪氨酸等非半胱氨酸结合位点，瞄准不可成药靶点。
人工智能：Evozyne与IambicTherapeutics结合生成式AI加速蛋白质设计与小分子发现；SuperluminalMedicines整合机器学习与物理学方法提升GPCR靶点预测效率；NVIDIA参与多起AI+创新药投融资，推动技术落地。