全球新药研发进展月报-第44期-2024年11月刊-34页_4mb

2024年11月全球新药转化医学与研发进展总结

一、转化医学里程碑

2024年11月，多个重磅研究在转化医学领域取得突破进展，涉及抗病毒、免疫调节、抗肿瘤及代谢疾病等领域：

1. 抗病毒与免疫疗法
   • 开发适应性多表位纳米单体型平台，用于增强抗病毒治疗（如新冠病毒特异性疗法）。
   • NK2受体激动剂EB1002在动物模型中显著降低体重、血糖及胰岛素抵抗，推动肥胖和2型糖尿病治疗创新。
2. 肿瘤治疗
   • Nature期刊报道广谱抗疟疾抗体及胶质母细胞瘤靶向药物Gliocidin（临床前阶段）。
   • 三代基因编辑疗法在ATTR-CM治疗中显示深度TTR蛋白稳定效果，基因编辑药物（如nexiguranziclumeran）进展迅速。
3. 神经系统研究
   • 针对脊髓性肌萎缩症、阿尔茨海默病、Rett综合征等项目的基因疗法取得初步成效，部分进入临床后期阶段。

二、全球新药注册进展

1. 药物政策与市场动态
   • ATTR-CM领域：BridgeBio的acoramidis 3期研究证明在心血管事件中的显著效果，FDA批准其上市以减少死亡和住院风险。
   • 丁肝治疗：Libevitug是全球首款AI驱动抗PreS1单抗，FDA授予突破性疗法资格，用于治疗慢性丁型肝炎。
   • 其他领域：度普利尤单抗获批治疗儿童嗜酸性粒细胞性食管炎，艾加莫德α在中重度干燥综合征中表现优异。

三、全球新药研发进展

1. 积极成果

   • 特发性肺纤维化（IPF）：英矽智能的ISM001-055 2a期试验显示高剂量组肺功能改善潜力。
   • 脂蛋白(a)抑制剂：礼来muvalaplin在治疗高胆固醇关键试验中降低Lp(a)水平达858%。
   • 溃疡性结肠炎：OSE的IL-7R单抗lusvertikimab在2期研究中达成临床缓解。
   • MASH治疗：诺和诺德semaglutide及吉利德seladelpar在治疗脂肪性肝炎阶段取得积极结果。
   • 罕见病创新：血友病、淀粉样变性及遗传代谢性疾病均有新疗法突破。

2. 项目未达终点

   • 精神分裂症：Emraclidine两项2期主试未达PANSS改善目标。
   • 脊髓性肌萎缩症：泰地格贝普α在III期未显著影响运动功能，转向肥胖研究方向。

结语

本月的研究成果涵盖靶向治疗、基因编辑、AI辅助药物发现及罕见病干预，在多个慢性病和急性病症治疗领域取得标志性成果，显著促进全球新药转化进程。