因编辑_细胞治疗与RNA技术前沿报告行业现状（英）_41页_5mb

2025年第二季度基因、细胞和RNA疗法报告概述

🏥 主要成就：批准与上市

• FDA批准：Zevaskyn用于RDEB治疗，mNexspike作为COVID-19疫苗，Belief BioMed的BBM-H901在中国获准用于血友病B。
• 中国进展：首款国产基因疗法BBM-H901获批。

🧪 基因疗法

• 临床试验：Q2共2210项基因疗法，76%针对肿瘤，罕见病治疗中80%为肿瘤相关。
• 技术趋势：CAR-T疗法占主导，约占55%；DNA递送方式在临床前试验中更常见。

🧪 细胞疗法

• 临床试验：33项试验，76%非肿瘤，其中74%在罕见病领域，占比略有提升。
• 区域分布：64%针对非肿瘤性疾病。

🧪 RNA疗法

• 研究进展：38项试验启动，74%用于非肿瘤治疗；mRNA在传染病领域表现活跃。

💼 交易与融资

• 并购活动：Q2共12项并购，较一季度增长33%，其中多项涉及大额收购。
• 融资环境：初创公司面临的资金状况持续下滑，总额为197百万美元，同比下降35%。

⚡ Q3催化剂

• 关键事件：多个药物获得FDA初步审批、PDUFA审查或市场登陆等机会，包括首款批准用于中国市场的基因疗法。

📊 主要发现

• 肿瘤和罕见病是主要研发目标，RNA疗法快速崛起，中美市场各有侧重。生物科技初创公司与并购活动呈现分化趋势。

总结可见，肿瘤和罕见病治疗是基因、细胞与RNA疗法领域的研发重点，其中RNA疗法的快速发展尤为显著。而中国与美国市场在监管与研发方面各有优势，显示出该行业的迅速扩张与多样化发展。