20160314-上海证券-医药生物行业深度报告:基因编辑技术:创造生命奇迹_20页_1mb
报告摘要
基因编辑技术研究报告总结
核心内容
本报告主要围绕基因编辑技术,尤其是CRISPR技术,分析其在学术界和投资界的发展趋势、技术原理、商业化应用及A股相关上市公司情况,同时探讨该技术面临的主要风险。
主要观点
- 基因编辑技术受追捧:基因编辑技术,特别是CRISPR技术,因其高效、简便和精准的特点,受到学术界和投资界的广泛关注。
- CRISPR技术引领突破:CRISPR技术被《科学》杂志评为年度十大科技突破,其应用范围从基础研究扩展到临床治疗,成为最理想的基因编辑工具。
- 我国基因编辑技术发展迅速:我国在基因编辑领域处于国际领先地位,2015年精准医学战略被确立,2016年上升为国家战略,推动了基因编辑技术的进一步发展。
- 商业化应用前景广阔:基因编辑技术已应用于科研、制药和动植物产品生产等领域,CRISPR技术因其简便和低成本,有助于商业化进程。
- A股上市公司布局基因编辑:多家A股公司通过投资或合作方式布局基因编辑领域,如劲嘉股份、银河生物、东富龙、澳洋科技、安科生物和佐力药业。
关键信息
技术原理
- 基因编辑:对DNA目标序列进行插入、删除或序列改变,用于治疗疾病、基础研究、药物制备等。
- CRISPR结构:由Cas核酸酶(“手术刀”)和向导RNA(“向导”)组成,Cas9是核心蛋白。
- CRISPR工作原理:
- 第一阶段:获取病毒DNA序列作为间隔区。
- 第二阶段:转录并成熟crRNA。
- 第三阶段:crRNA引导Cas9对病毒DNA进行定向剪切。
- PAM序列:Cas9酶激活的必要条件,位于目标序列下游3bp处。
技术比较
| 项目 | ZFN | TALEN | CRISPR |
|---|---|---|---|
| 靶点识别区域 | 锌指结构域 | 重复可变双残基 | crRNA或向导RNA |
| DNA剪切 | FokI核酸酶 | FokI核酸酶 | Cas9核酸酶 |
| 操作复杂度 | 复杂 | 复杂 | 简便 |
| 成本 | 高 | 高 | 低 |
| 脱靶概率 | 高 | 较高 | 低 |
| 细胞毒性 | 高 | 较高 | 低 |
商业化进展
- 主要应用领域:科研、制药、动植物产品生产。
- CRISPR优势:操作简便、成本低、精准度高,有助于技术的商业化。
- 国际合作:CRISPR技术公司与诺华、拜耳、福泰制药等制药公司合作,探索基因治疗和细胞治疗的应用。
- 融资情况:2013年以来,CRISPR相关公司获得大量风险投资,如Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Crispr Therapeutics等。
A股相关上市公司
| 公司 | 合作内容 | 投资情况 |
|---|---|---|
| 劲嘉股份 | 与黄军就团队合作,开发地中海贫血基因修正技术 | 投资2000万元参股吉凯基因 |
| 银河生物 | 投资南京生物,布局模式动物和肿瘤免疫治疗 | 投资5亿元获得90%股权 |
| 东富龙 | 参股上海伯豪生物,布局基因编辑服务 | 投资9000万元参股34%股权 |
| 澳洋科技 | 参股上海吉凯基因,拓展基因检测与诊断业务 | 投资2000万元 |
| 安科生物 | 与博生吉合作,推进CAR-T与基因编辑结合 | 投资2000万元 |
| 佐力药业 | 投资科济生物,进军CAR-T疗法 | 投资8910万元 |
主要风险
- 伦理风险:基因编辑技术用于人类胚胎或生殖细胞存在伦理争议。
- 专利权风险:国外CRISPR专利纷争激烈,国内企业需注意知识产权保护。
- 政策风险:我国对基因编辑和基因治疗的监管政策尚不完善,未来可能发生变化。
- 研发失败风险:基因编辑技术研发成本高,若失败将带来较大损失。
- 新技术替代风险:未来可能出现更高效、更安全的基因编辑技术,可能取代现有技术。
投资评级
-
股票投资评级:
- 增持:股价强于基准指数20%以上
- 谨慎增持:股价强于基准指数10%以上
- 中性:股价介于基准指数±10%之间
- 减持:股价弱于基准指数10%以上
-
行业投资评级:
- 增持:行业基本面看好,行业指数强于基准指数5%
- 中性:行业基本面稳定,行业指数介于基准指数±5%
- 减持:行业基本面看淡,行业指数弱于基准指数5%
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