20260118-华安证券-创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）_海内外共振风起时_递送技术突破及适应症延伸_29页_1mb

小核酸药物专题总结

核心内容

小核酸药物（包括siRNA、ASO等）正经历技术突破与适应症拓展，成为生物医药领域的重要发展方向。2025年，海外药企如诺华、赛诺菲、Arrowhead等加速布局，推动siRNA药物进入商业化阶段。国内企业如胎望制药、瑞博生物、圣诺医药等也在加速布局，并获得资本市场认可。整体来看，小核酸药物在技术与市场双轮驱动下，正迎来快速发展期。

主要观点

• 技术突破：siRNA药物的递送技术从肝靶向向肝外递送发展，如GalNAc、抗体偶联（AOC）等，显著提升了药物的靶向性和应用范围。
• 适应症拓展：从罕见病、心血管疾病向代谢性疾病、CNS疾病、肿瘤等扩展，拓宽了小核酸药物的应用边界。
• 产业趋势共振：海内外药企在小核酸药物领域形成共振，推动技术与管线的快速推进，国内企业也获得国际认可。
• 投资机会：小核酸药物赛道具备较高的增长潜力，值得关注。

关键信息

标志性事件

• 海外：

  • 诺华在2025年完成3笔BD交易及120亿美元收购案，加速siRNA布局。
  • Inclisiran在2025年H1销售额达5.55亿美元，同比增长66%。
  • Arrowhead的Plozasiran开启商业化，公布ARO-INHBE和ARO-ALK7积极临床数据。
  • Wave Life Science的WVE-007在减重领域数据优异，成为GLP-1之后的新方向。

• 国内：

  • 胎望制药以50亿美元out licensing诺华siRNA资产，打破非肿瘤领域BD交易金额记录。
  • Inclisiran被纳入2025年国家医保目录，小核酸药物正式具备商业化能力。

技术迭代与应用拓展

• 递送技术：GalNAc是当前主流肝靶向技术，但肝外递送技术如TRiM、AOC等正在快速发展，实现对非肝组织的高效递送。
• 适应症：siRNA药物适应症从罕见病扩展到代谢性疾病、CNS疾病及肿瘤等，其中糖脂代谢相关疾病成为重点布局方向。

药物靶点布局

• 成熟靶点：包括PCSK9、ApoC3、LPA、ANGPTL3等，主要用于心血管及代谢疾病。
• 新兴靶点：如INHBE、ALK7、PNPLA3等，用于肥胖、代谢相关疾病及神经退行性疾病。
• CNS相关靶点：包括APP、Tau、SNCA等，用于阿尔茨海默症、帕金森病等。

相关公司及管线

研发平台潜力公司

• 石药集团
• 瑞博生物
• 圣诺医药
• 船望制药
• 大睿生物
• 靖因生物
• 圣因生物

自研管线布局公司

• 必贝特
• 前沿生物
• 悦康药业
• 福元医药
• 迈威生物
• 东阳光药

合作投资布局公司

• 中生制药（收购赫吉亚）
• 信立泰（安龙生物+自研）
• 阳光诺和（安龙生物+自研）
• 特宝生物（Aligos）
• 君实生物（润佳医药）
• 信达生物（圣因生物）
• 热景生物（尧景基因）

全球已上市siRNA药物

2025年BD交易情况

技术与适应症趋势

• siRNA技术：GalNAc技术是当前主流，但肝外递送技术（如TRiM、AOC）正在快速发展，为多器官治疗提供可能。
• 适应症：主要集中在心血管、代谢、CNS疾病及肿瘤领域，其中肥胖、阿尔茨海默症等成为新兴热门。

市场规模

• 全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率16.2%。
• 2029年预计达到206亿美元，2034年预计达到549亿美元，未来增长潜力巨大。
• siRNA药物市场占比逐步提升，2024年达到44.5%，成为小核酸药物中的主流。

风险提示

• 新药临床研发失败的风险。
• BD谈判进度不及预期的风险。
• 技术发展不及预期的风险。