20250721-开源证券-医药生物行业点评报告_siRNA药物快速发展_国内药企出海潜力大_16页_3mb

医药生物行业点评报告主要讨论了小核酸药物，尤其是siRNA药物的发展。以下是报告的核心要点总结（按药品类型顺序）：

1. 诺华的长效siRNA药物表现

• 诺华的PCSK9药物Leqvio（英克司兰）在2025年上半年销售额达到5.55亿美元，同比增长66%，且持续应用于青少年胆固醇治疗及心血管疾病二级预防等领域的拓展显示出强劲增长潜力。

2. siRNA药物技术原理与优势

• 目标：通过RNA干扰机制降解特定基因的mRNA，实现基因沉默。
• 优势：相比传统药物类型，提供更广泛靶点，开发周期更短、靶向性好，有望成为继小分子和抗体药物后的第三类型药物。
• 技术挑战：递送（载体优化，如脂质体纳米颗粒、GalNAc）和副作用（免疫原性、脱靶效应）仍是研发难点。
• 适应症拓展：从罕见病逐步向慢病（如高血脂、乙肝、肥胖）拓展，市场规模有望扩大。

3. 全球siRNA药物研发趋势

• 国际企业布局：全球近1000个RNAi项目在研，主要用于心血管、肿瘤等领域。
• 上市产品：已有7个siRNA药物上市，均基于GalNAc递送系统（主要针对肝脏）。
• 技术基础：已上市产品以肝靶向为主，部分企业正推进非肝靶向递送系统（如聚合物、外泌体）的研发。

4. 中国企业在SiRNA药物的追赶与突破

• 技术能力：逐步打破海外技术垄断，完成对关键平台技术的授权及自主创新。
• BD合作活跃：2023年起，中国企业海外BD交易增多，如舶望制药与诺华合作（41.65亿美元）和瑞博生物与勃林格殷格翰合作（20亿美元）。交易涵盖高血脂、乙肝等慢病领域。
• 优势：中国企业正从“被授权方”转为“授权方”，拓展自主管线至心血管、代谢等领域，成为下一代治疗候选药物。

5. 推荐与风险提示

• 推荐标的：悦康药业、信达生物、华东医药、阳光诺和、康诺亚、丽珠集团、以岭药业等。
• 潜在风险：政策变化、技术执行不力、研发进度不及预期等。

总结

报告认为，siRNA药物领域正处于爆发前夜，中国企业凭借技术迭代与国际化合作占据关键位置，其在慢病适应症上的拓展将推动全球市场增长。