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新时代，新跃迁 —— AI制药行业深度报告总结

核心内容

AI制药是人工智能与药物研发深度交叉的技术领域，以机器学习、深度学习、大语言模型、多智能体等AI技术为核心工具，融合生物、化学、医学等多学科数据与物理先验知识，辅助或自主完成药物研发全流程中的发现、设计、预测、决策任务，目标是缩短研发周期、降低研发成本、提升临床成功率。

主要观点

• AI制药发展范式转变：从科学家决策到智能化自主决策，AI正在重塑科学研究的范式，提升平台价值。
• 技术演进阶段：AI制药经历了计算化学、通量自动化、机器学习、智能体等四个阶段，目前进入智能体与统一模型并进的阶段。
• 基础模型发展：生物信息学中基础模型数量呈现爆发式增长，但功能单一、分类过细，缺乏泛化能力。
• 平台化趋势：多Agent + 干湿试验闭环形成AI制药平台，实现药物研发的自动化，提升研发效率。
• 临床管线进展：AI原创药物项目进入临床阶段，部分已进入III期临床，商业化进程加速。
• 挑战与风险：AI制药面临干湿实验脱节、阴性数据缺失、生物学黑箱、监管约束等挑战，技术到商业转化仍需时间。

关键信息

1. 技术发展四阶段

• 计算化学时代 (1964-1985)：以QSAR、结构对接等方法为主，典型公司包括Arris、Schrödinger、Accelrys。
• 通量自动化时代 (1986-2009)：引入高通量筛选、ADME检测、多组学数据等，典型公司包括Hamilton、Certara。
• 机器学习时代 (2010-2022)：深度学习、生成式分子设计、多任务ADME模型等，典型公司包括BenevolentAI、Exscientia。
• 智能体时代 (2023-至今)：多智能体协同、干湿闭环、统一模型等，典型公司包括英矽智能、晶泰控股、Discovery Loop、Chai Discovery。

2. 基础模型演进

• 1.0时代：特定任务预测，如序列分类、二级结构预测，如DNABERT。
• 2.0时代：分子生成，如AlphaFold，基于预训练模型进行微调。
• 3.0时代：统一基础模型，可预测蛋白质、核酸、小分子、离子、修饰残基等所有类型生物分子的复合物结构。

3. 临床管线进展

• 截至2026年中，全球有超过173个AI原创药物项目进入临床阶段，其中15-20个预计在2026年进入关键性临床试验。
• 2026-2027年将有首个AI原创药物管线获批上市。
• 适应症主要集中在肿瘤、CNS、自免类疾病、纤维化疾病及罕见病。
• AI发现的分子在临床一期成功率高达80%-90%，远超历史平均的52%。

4. 失败管线分析

• DSP-1181：Exscientia与住友制药合作，因I期研究未达预期标准终止。
• REC-994：Recursion Pharmaceuticals，因患者/医生报告结局未改善终止。
• BEN-2293：Benevolent AI，因疗效终点未达统计学差异终止。
• SGR-2921：Schrödinger，因剂量递增试验中2例治疗相关死亡终止。
• AC682/AC0682：Accutar Biotechnology，因开发策略调整终止。

5. III期管线

• Lirafugratinib (RLY-4008)：Relay Therapeutics，基于Phase 1/2数据进入NDA优先审评。
• Zasocitinib (TAK-279/NDI-034858)：Nimbus Therapeutics，Phase III进行中。
• Rentosertib (ISM001-055)：Insilico Medicine，Phase III启动。
• Zovegalisib (RLY-2608)：Relay Therapeutics，Phase III进行中。
• MTS-004：剂泰科技，III期完成，处于pre-NDA申报阶段。

投资建议

短期建议关注

• 基因合成：金斯瑞生物科技、义翘神州、百普赛斯、和元生物
• 蛋白表达与纯化：奥浦迈、纳微科技、赛分科技
• 重组靶点蛋白/细胞因子：百普赛斯、近岸蛋白、义翘神州、皓元医药、诺唯赞、优宁维
• 小分子合成：毕得医药、皓元医药、昊帆生物、阿拉丁、泰坦科技
• 小鼠模型：百奥赛图、药康生物、南模生物
• 临床前CRO：药明康德、康龙化成、药明生物、药明合联、昭衍新药、益诺思、美迪西

长期建议关注

• 持续迭代的研发平台：晶泰控股、英矽智能、剂泰科技、华兰股份等

风险提示

• AI制药研发进展可能不及预期
• 行业竞争有可能加剧
• 临床试验结果有可能不及预期
• 国际关系紧张可能影响跨国合作进度

平台范式

• 多Agent + 干湿试验闭环形成AI制药平台，实现药物研发的自动化。
• 平台具备多模态统一建模能力，可预测所有类型生物分子的复合物结构。
• 干湿实验结合，提升数据积累效率，缩短研发周期，提高成功率。

数据与效率提升

• 晶泰控股的XtalPi Science平台，每周推进上万次化合物合成实验，数据产出效率是传统实验室的40倍。
• AI药物研发平台将临床前候选药物成本从4亿美元以上降至300-500万美元，研发周期从4年以上缩短至12-18个月。
• Robin系统实现从文献挖掘到假设生成的自动化，耗时仅需30分钟，而人工耗时359-424小时。

总结

AI制药正处于从计算到生成、从辅助到自动化的关键转型期，行业从理论研究走向落地验证，技术迭代加速，临床管线逐步推进，商业化前景广阔。然而，AI制药仍面临干湿实验脱节、数据缺陷、生物学黑箱、监管约束等多重挑战，技术突破到商业价值的转化仍需时间。短期建议关注基因合成、蛋白表达与纯化等环节；长期则应关注具备持续迭代能力的研发平台。