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总结：细胞治疗药物的INN选择与发布必备信息

核心内容

本文件是世界卫生组织（WHO）《国际非专有名称（INN）申请表》的附件，用于指导细胞治疗药物（包括基于细胞的基因治疗药物）在申请INN时所需提交的详细信息。目的是确保INN的命名准确反映药物的特性，同时保护申请人的知识产权。

主要观点

• INN命名的唯一性：提交的信息必须证明该物质的独特性，包括与已发布INN的直接比较，以及在早期产品开发中提供的专有信息。
• 保密信息处理：部分信息在申请过程中可能被视为专有，需在提交时明确标出。WHO仅发布部分信息用于内部审查，其余信息可能保密。
• 信息完整性要求：不完整的申请将不被考虑，因此申请人需提供全面且符合规范的信息。

关键信息

1. 物质的代码名称和来源

• 实验室代码名称：需提供细胞治疗物质在实验室和临床试验中使用的代码名称。
• 细胞来源或组织起源：
  • 若来源于体液（如外周血、脐带血），需描述起始细胞材料的分离过程，包括细胞亚群的表征。
  • 若来源于细胞库（如iPSC衍生细胞系），需提供细胞库的来源及表征信息。
  • 若来源于组织（如脂肪组织或实体瘤），需详细描述起始材料的来源、采集方式及细胞提取过程。
  • 即使无进一步处理，也需完成第3部分。

2. 细胞处理过程

• 细胞富集与纯化：需描述在制备过程中使用的细胞富集或纯化方法，避免使用专有名称。
• 体外培养条件：包括细胞激活、分化、传代次数及培养基成分（如生长因子、细胞因子等），需避免提及专有产品。
• 基因修饰方法：针对基于细胞的基因治疗物质，需详细说明基因添加或编辑的方法，包括遗传物质的完整描述。
• 中间和成品储存条件：如适用，需描述生产过程中的中间步骤和储存条件。

3. 细胞物质的表征

• 详细描述：需提供最终细胞物质的详细描述，包括身份、纯度、活性及关键细胞类型的激活状态。
• 功能水平表征：定义关键生物活性（如生物分子释放、功能检测），并详细描述检测方法。
• 干细胞相关声明：若声明为干细胞，需提供体外或体内数据，证明其自我更新能力、未分化状态及分化潜力。
• 祖细胞或干细胞声明：需提供相关数据以支持其治疗功能。
• 基质细胞声明：需提供数据以证明其治疗功能（如生物分子释放）。

4. 基因修饰信息

• 载体及插入描述：需详细描述载体及其插入部分，或任何其他涉及的核酸。
• 序列信息：
  • 提供核酸的完整核苷酸序列（每行50个核苷酸，分10行块，每行末标注编号）。
  • 需注释序列中的关键区域（如编码区、调控区）。
• 序列特征表：提供序列特征的表格，包括注释、描述、位置及颜色编码。
• 序列图谱：需提供核酸的示意图，展示插入/删除的基因及功能区域。
• 功能影响描述：需说明基因修饰对细胞群体特性的影响，与第3部分表征信息一致。
• 载体伪类型信息：如适用，需提供载体伪类型的相关信息。

5. 其他注意事项

• 序列发布方式：序列信息将通过电子方式（如MedNet）或印刷与电子格式发布，视结构大小而定。
• 数据库引用：鼓励引用在线数据库（如GenBank）以增强信息的可追溯性。
• 申请者责任：申请者需自行选择合适的分析方法和标记，以确保物质的纯度、质量和生物活性，并证明其独特性。

总结

本文件为细胞治疗药物申请国际非专有名称（INN）提供了系统性指导，强调了物质独特性、信息完整性、保密处理和科学表征的重要性。申请者需全面提供细胞来源、处理过程、表征数据及基因修饰信息，以支持INN的合理命名，同时确保符合WHO的发布规范。