医药生物行业深度报告-血脂异常高发-PCSK9药物为患者提供新选择-开源证券_11页_1mb

医药生物行业深度报告总结：PCSK9抑制剂与siRNA药物在降血脂领域的应用前景
2024年8月15日

1. 血脂异常高发，PCSK9药物填补治疗空白
我国血脂异常患病率持续上升，2018年≥18岁成人总患病率达35.6%，其中高TC血症（TC≥62mmol/L）年龄标化患病率较2015年增长近1倍（82% vs 49%），高LDL-C血症比例升至80%（2018年）。PCSK9抑制剂作为新型降脂药物，已成为治疗高TC血脂患者的重要选择。根据血脂管理指南，当患者使用中等强度他汀类药物联合胆固醇吸收抑制剂仍无法达标，或不能耐受他汀时，可优先使用PCSK9抑制剂或联合疗法，其能显著降低LDL-C水平50%-70%。

2. siRNA药物展现更高依从性与长期疗效
诺华制药的英克司兰钠注射液（PCSK9 siRNA药物）是全球首个获批的长效siRNA制剂，患者需首针后每3个月注射一次加强针，此后每6个月注射一次，年给药次数仅为抗体药物的1/20-1/5，显著提升依从性。关键III期数据显示，使用510天后LDL-C降幅达-52.3%，与已获批的三款PCSK9单抗药物（依洛尤单抗、阿利西尤单抗、托莱西单抗）的疗效相当（55%-75%降幅）。其半年一次的给药频率与抗体药物的长期疗效优势，使其成为高胆固醇血症治疗的新方向。

3. 市场快速扩张与政策驱动
全球PCSK9抑制剂市场高速放量，截至2024年7月，共有4款药物获批上市（3款单抗+1款siRNA），3款处于上市申请阶段，临床管线达36条（III期4条，II期9条，I期23条）。国内市场，依洛尤单抗和阿利西尤单抗自2021年纳入医保目录后，CAGR分别达1165%和2350%，2023年销售额分别为132.3亿元和62.9亿元。英克司兰钠注射液2023年8月在国内获批，2024H1全球销售额达33.3亿元（同比增长134.5%），预计未来将持续高速增长。

4. 投资机会与重点标的
报告推荐悦康药业（PCSK9 siRNA药物国内首款获批临床），受益标的包括信达生物、石药集团、君实生物等（涉及PCSK9单抗研发及商业化）。悦康药业2024年估值显示其2024-2026年EPS分别为0.44、0.61、0.83元，PE（2024E）为190-181倍，处于较高水平。其他公司如信达生物、君实生物等亦具有一定增长潜力。

5. 风险提示

• 研发风险：药物在II期、III期临床或NDA申报阶段可能因疗效或安全性问题失败。
• 安全性风险：部分不良反应可能在上市后长期使用中显现，如肌肉相关事件或神经认知影响。
• 竞争风险：PCSK9抑制剂领域已有较多竞品，未来可能出现更具优势的药物。

核心结论
PCSK9抑制剂市场空间广阔，siRNA药物凭借更优的给药频率和长期疗效，有望成为高胆固醇血症治疗的核心标的。国内政策支持（如医保覆盖）加速了单抗药物的放量，而英克司兰 sodium注射液作为全球首个上市的PCSK9 siRNA药物，已显现良好增长态势。投资者应关注布局领先企业及技术差异化优势，同时警惕行业竞争加剧与研发不确定性风险。