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全球在研新药月报总结 - 2025年12月

核心内容概览

2025年12月，全球在研新药领域呈现积极发展态势，涵盖多个治疗领域，包括抗肿瘤、免疫调节、代谢疾病、罕见病及神经系统疾病等。国内新药注册申报与获批上市情况显著，政策法规也在不断完善，以促进新药研发和监管的规范化。

主要观点

• 政策更新：国家中医药管理局、国家药监局等发布多项政策，涵盖中医药标准体系、疫苗不良事件分级、化学原料药连续制造检查、互联网药品信息服务备案、生物等效性试验电子化记录等，推动医药行业标准化和合规化。
• 国内新药申报与上市：本月国内共有227款新药获批临床，主要集中在抗肿瘤和免疫调节领域。同时，多个创新药获批上市，包括抗流感、抗骨质疏松、抗癫痫、抗抑郁、抗乳腺癌等药物，其中部分药物为全球首创或国内首创新药。
• 全球临床结果：多个创新药在临床试验中取得积极结果，部分药物因未达主要终点而终止开发，显示新药研发的挑战与机遇并存。

关键信息

一、创新药最新政策速递

1. 《中医药标准体系表（2025年版）》：规范中医药标准体系，促进标准化发展。
2. 《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》：对不良事件进行分级管理，提高安全性评估的科学性。
3. 《化学原料药连续制造检查指南（征求意见稿）》：指导化学原料药连续制造的注册现场核查与质量控制。
4. 《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》：规范互联网药品信息服务备案管理。
5. 《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》：明确电子记录管理要求，提升临床试验数据管理的规范性。

二、本月国内新药注册申报分析

• 获批临床新药数量：227款，其中94款化药、116款生物制品、17款中药。
• 治疗领域分布：抗肿瘤与免疫调节药物占比最高（49%），其次是消化系统与代谢药物（59%）。
• 剂型分布：注射剂和片剂为主要剂型，分别占202个和110个受理号。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 2025年12月：共有42款药物获得孤儿药、突破性或快速通道资格认定。
• 主要药物：包括靶向APOC3的olezarsen、靶向PD-L1的恩沃利单抗、靶向CDK2/4/6的库莫西利、靶向GDNF的AB-1005、靶向GFAP的zilganersen等。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

• 积极结果：

  • 迈威生物：9MW1911在慢阻肺2a期研究中表现良好，中重度急性加重年化发生率降低超30%。
  • 复宏汉霖：HLX43在宫颈癌2期研究中ORR为37.9%，其中3mg/kg剂量组ORR和DCR分别为70.0%和100%。
  • Sobi：pegcetacoplan在3期研究中显著降低蛋白尿水平，对C3肾小球病和膜增生性肾小球肾炎具有积极疗效。
  • 辉瑞：HER2小分子抑制剂Tukysa联合治疗方案显著降低疾病进展或死亡风险35.9%。
  • 罗氏：口服SERD giredestrant在乳腺癌3期研究中显著降低侵袭性疾病复发或死亡风险30%。
  • 礼来：retatrutide在肥胖及膝骨关节炎患者中取得显著减重效果，平均减重达28.7%。
  • 华东医药：HDM1005在减重2期研究中表现良好，不同剂量组体重降幅显著高于安慰剂组。
  • Immunome：varegacestat在结节性纤维瘤3期研究中显著延长无进展生存期，降低疾病进展风险84%。
  • 石药集团：司库奇尤单抗注射液在斑块状银屑病3期试验中表现与可善挺®具有临床等效性。
  • 武田：TYK2抑制剂zasocitinib在银屑病3期研究中显著改善皮损，PASI 90和PASI 100达标率均优于安慰剂组。

• 失败结果：

  • Insmed：Brenscatib在慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）2b期试验中未达主要终点，已终止临床开发。

五、国内新药获批上市情况

• 瑞米布替尼片：诺华公司研发，用于治疗慢性自发性荨麻疹，为BTK抑制剂。
• Fitusiran注射液：赛诺菲研发，用于治疗血友病，为RNAi疗法。
• TG-1000胶囊：健康元研发，用于治疗流感，为新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂。
• 库莫西利胶囊：正大天晴研发，为CDK2/4/6抑制剂，用于治疗乳腺癌。
• 西诺氨酯片：翼思生物研发，用于治疗癫痫，为GABAAR和VGSC靶向药物。
• 盐酸匹米替尼胶囊：和誉医药研发，用于治疗腱鞘巨细胞瘤，为CSF-1R抑制剂。
• 帕西生长激素注射液：诺和诺德研发，用于治疗生长迟缓，为长效生长激素。
• 咕诺美林曲司氯铵胶囊：再鼎医药研发，用于治疗精神分裂症，为M1和M4受体激动剂。

总结

2025年12月，全球在研新药领域取得多项进展，涵盖多个治疗领域。国内新药注册申报和上市情况良好，政策法规不断完善，有助于推动创新药研发和审批流程的规范化。同时，部分药物在临床试验中取得积极结果，为相关疾病提供新的治疗选择；也有药物因未达预期终点而终止开发，反映出新药研发的挑战。整体来看，2025年12月是创新药研发和临床试验的重要月份，为未来新药上市和临床应用奠定了基础。