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全球在研新药与靶点月报总结 - 2023年1月

核心内容概述

2023年1月全球新药研发与审批动态活跃，涉及多个疾病领域，包括癌症、免疫性疾病、罕见病、病毒感染及慢性病等。国内新药注册申报数量显著，共有174个化药1类新药、83个生物制品及5个中药受理号获CDE承办，其中110款新药获批临床，5款新药获批上市。同时，全球范围内多个创新药在孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定方面取得进展，部分药物在临床试验中展现积极疗效。

一、本月国内新药注册申报分析

1.1 获批临床/上市情况

• 化药1类新药：共121个受理号，包括123个临床申请和15个上市申请，涉及87个品种，98家企业。
• 生物制品1类新药：共49个国产受理号，65个临床申请，1个上市申请，涉及73个品种，84家企业。
• 中药1类新药：共5个受理号，4个临床申请，1个上市申请，涉及7家企业。

获批上市新药

1. 艾诺米替片（复方ACC007片）：用于治疗成人HIV-1感染初治患者，是国内首款三合一抗艾滋病创新药。
2. 琥珀酸莫博赛替尼胶囊：治疗EGFR exon20突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），为国内首款靶向该突变的药物。
3. 注射用维博妥珠单抗：治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及复发/难治性DLBCL，为CD79b ADC“first-in-class”药物。
4. 琥珀酸利柏西利片：CDK4/6抑制剂，用于多种乳腺癌及实体瘤治疗，已在全球数十个国家上市。
5. 带状疱疹减毒活疫苗：国内首款适用于40岁及以上人群的带状疱疹疫苗，仅需接种一针。

获批临床新药（部分重点）

• ABSK021胶囊：CSF-1/CSF-1R抑制剂，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGvHD）。
• DZD9008片：EGFR抑制剂，联合AZD4205用于治疗EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。
• 注射用TNP-2092：DNA gyrase inhibitor、RNAP、TOP4抑制剂，用于治疗人工关节感染。
• 注射用SHR-A1921：联合多种药物用于治疗晚期实体瘤，包括乳腺癌、卵巢癌等。
• 注射用IMM0306：靶向CD20、CD47、FCGR，用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤。
• 注射用BA1301：用于治疗晚期实体瘤。
• 注射用SKB264：联合奥希替尼用于EGFR突变的非小细胞肺癌治疗。
• 注射用奥拉奇西普：用于治疗溃疡性结肠炎（UC），靶向IL-6R、NF-κB、OSMR、STAT、STAT3。
• 注射用IMM01：靶向CD47，用于治疗晚期实体瘤。
• 注射用SHR-A1811：HER2靶向药物，用于HER2低表达乳腺癌患者。
• 注射用Q-1801：靶向PD-L1、SIRPA，用于治疗晚期实体瘤。
• 注射用PM8002：用于治疗经EGFR-TKI标准治疗失败的非鳞非小细胞肺癌。
• 注射用NMM：用于治疗β-地中海贫血过载。

二、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

本月全球有多个创新药获得特殊资格认定，包括孤儿药、突破性疗法及快速通道资格。部分药物已进入临床试验阶段或申请上市，涉及阿尔茨海默病、肾病、罕见遗传病、癌症、感染性疾病等。

• Hemay-005：靶向IL-1R、PDE4、TNF-α，用于治疗强直性脊柱炎、特应性皮炎、贝赫切特综合征等，处于III期临床。
• lecanemab：靶向Aβ，用于阿尔茨海默病，已批准上市，同时获得美国突破性疗法、快速通道、优先审评等资格。
• AZ-3102：靶向GCS、GCS，用于多种溶酶体贮积病，处于II期临床。
• IBI-351：靶向KRAS，用于治疗晚期实体瘤，处于III期临床。
• nemvaleukin alfa：靶向IL-2R，用于治疗多种实体瘤，处于III期临床。
• NTLA-2002：靶向KLKB1，用于治疗遗传性血管性水肿，处于II期临床。
• VAY736：靶向BLyS，用于治疗自身免疫性疾病，处于II期临床。
• deuremidevir hydrobromide：用于治疗新型冠状病毒肺炎感染（COVID-19），在中国获得附条件批准上市。

三、全球在研创新药积极/失败临床结果动态

3.1 积极临床结果

• 基石药业抗PD-L1单抗择捷美：联合化疗一线治疗食管鳞癌，达到主要终点，显著改善PFS和OS。
• Chemomab CM-101：治疗NASH肝纤维化，20周时达成多项次要终点，包括肝纤维化程度下降。
• Geron imetelstat：治疗低风险MDS，达到3期临床终点，显著提高不需要输血的患者比例。
• Roivant RVT-3101：抗TL1A单克隆抗体，用于治疗溃疡性结肠炎，达到40%临床缓解率和56%内镜改善率。
• 武田创新疗法：用于治疗特定肝病，3期临床试验结果积极，计划递交上市申请。
• BioXcel BXCL701：针对罕见前列腺癌，2期试验取得积极结果。
• 英矽智能INS018-055：抗纤维化药物，I期临床试验达到积极顶线数据。
• 武田RNAi疗法：针对特定肝病，II期临床成功。
• 诺诚健华泛FGFR抑制剂：最新临床数据公布。
• 君实生物抗PD-1单抗：新适应症3期临床达主要终点。
• 脂质颗粒创新疗法：IIa期临床积极。
• 辉大基因基因治疗药物：I期临床试验结果显示降低晚期胃癌进展与死亡风险。
• 天演药业抗CTLA-4安全抗体：1b/2期临床中期数据积极。
• 银诺医药长效GLP-1受体激动剂：两项3期临床达主要疗效终点。
• 传奇生物/杨森CAR-T疗法：达3期试验终点，显著改善晚期癌症总生存期。
• 阿尔茨海默病疫苗：早期临床结果积极，6周激发抗淀粉样蛋白抗体。
• 抗抑郁新疗法：两周见效，持久缓解抑郁症状，2a期试验达主要终点。
• 原启生物CAR-T产品：1期临床数据显示ORR达100%。

3.2 失败临床结果（未提及）

本月未提及失败临床结果，重点聚焦在积极进展上。

四、国产创新药国际化动态

• 济民可信GARP/TGF-β1单抗：在美国获批临床。
• 信诺维ADC药物：获FDA临床许可。
• 北京中因眼科基因药物：获FDA临床许可。
• 凯思凯迪FXR激动剂：获FDA快速通道资格。
• 济民可信多囊性肾病创新药：在美国获批临床。
• 东诚药业抗肿瘤放射性药物：在美国获批临床。
• 信诺维ADC产品：授出海外权益，金额达8.71亿美元。
• 和铂医药靶向B7H7抗体HBM1020：在美国获批临床试验许可。
• 绿叶制药中枢神经系统新药：获FDA批准上市。
• 嘉因生物基因治疗药物：在美国获批临床。
• 同宜医药双配体偶联药物：在美国获批临床。
• 映恩生物HER2靶向ADC：获FDA快速通道资格。
• 辉大基因基因治疗药物：在美国获批临床。
• 和誉医药CSF-1R抑制剂：获FDA突破性疗法认定。
• 贝达药业TEAD小分子抑制剂：在美国获批临床。

五、跨国企业创新药在华动态

• 渤健：引进帕金森病“first-in-class”疗法，中国启动临床。
• 杨森：皮下注射双抗在中国启动3期临床。
• 武田：重组血管性血友病因子在中国申报上市，EGFR-TKI新药获批。
• 礼来：递交“巴瑞替尼”新适应症上市申请，阿尔茨海默病抗体疗法拟纳入突破性治疗。
• 赛诺菲：GLP-1RA复方制剂在中国获批。
• BMS：PD-1抑制剂“纳武利尤单抗”再获批新适应症。
• 歌礼：口服病毒聚合酶抑制剂在中国获批开展猴痘试验。

六、国内创新药投融资事件盘点

6.1 总体投融资概况

• 化药1类新药及生物制品的申报和审批活动活跃，体现了国内创新药研发的快速发展。
• 本月未详细列出具体融资金额及企业，但整体呈现积极趋势。

6.2 大额融资事件

• 信诺维：创新ADC产品获海外权益，金额达8.71亿美元。
• 其他企业如基石药业、天演药业、英矽智能等也在积极推进创新药研发，并获得一定的融资支持。

总结

2023年1月，全球新药研发进展显著，尤其在抗肿瘤、免疫治疗、罕见病及传染病领域。国内新药注册申报数量创历史新高，多个药物获批上市或进入临床试验，显示出中国在创新药研发领域的快速崛起。同时，跨国药企也在加速布局中国市场，通过引进或合作推动创新药物的临床应用。未来，随着更多创新药进入临床试验及上市阶段，将为患者带来更多治疗选择。