【粤开医药深度】CAR-T深度报告（二）：国内CAR-T细胞疗法梳理（传奇生物、药明巨诺，驯鹿医疗）_15页_1mb

报告摘要

粤开证券CAR-T细胞疗法行业分析总结

核心内容概览

CAR-T细胞疗法作为细胞免疫治疗的重要方向，近年来在国内外迅速发展。自2017年全球首款CAR-T药物获批以来，国内CAR-T研发企业也取得了显著进展，2021年6月复星凯特的首款CAR-T产品上市，标志着国内CAR-T进入商业化阶段。截至2020年底，国内已有335项CAR-T临床试验正在进行，其中传奇生物、药明巨诺、驯鹿医疗等企业处于领先地位。

主要观点

CAR-T疗法适应症集中于血液肿瘤，尤其是CD19和BCMA靶点，同时也在探索实体瘤靶点如GPC3和Claudin 18.2。
国内企业CAR-T研发进展迅速，多个产品进入临床II期或III期，部分已提交上市申请。
技术结构优化是提升疗效和降低不良反应的关键，如采用全人源scFv、4-1BB共刺激结构域等。
临床数据表现优异，部分药物在关键性试验中达到98%总缓解率，且安全性数据较为可控。
商业化潜力较大，尤其是针对复发或难治性血液肿瘤患者，部分产品有望在2021年或未来几年获批上市。

关键信息

一、传奇生物

公司背景：成立于2014年，为金斯瑞旗下子公司，2020年6月在纳斯达克上市（LEGN.O）。
产品管线：共7款CAR-T产品处于临床阶段，其中JNJ-4528为靶向BCMA，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。
JNJ-4528临床进展：
- 2020年ASCO数据：总缓解率100%，sCR达76%，18个月PFS率66%，总OS率81%。
- 2021年ASCO数据：总缓解率98%，sCR达80%，18个月PFS率66%，总OS率81%。
- 安全性：CRS和NT发生率分别为5%和10%，且安全性数据与此前保持一致。
- 临床试验设计：CARTITUDE-2研究探索门诊用药及前线疗法，纳入1-3线治疗患者。
LB1901临床进展：
- 靶点：CD4，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。
- 结构设计：CD8铰链区、CD4 ScFv、4-1BB共刺激域和CD3ζ信号转导域。
- 优势：可有效杀灭转染了CAR结构的肿瘤细胞，降低耐药风险。
- 临床阶段：处于I期临床试验。

二、药明巨诺

公司背景：由药明康德与Juno（BMS子公司）联合创建，2020年11月在港交所上市（2126.HK）。
产品管线：主打产品为JWCAR029（Relma-cel），用于治疗CD19阳性血液肿瘤。
Relma-cel临床进展：
- 2020年ASH数据：ORR达75.9%，CR达51.7%。
- 安全性：CRS发生率47.5%，其中3级及以上为3.4%，NT发生率5.1%。
- 适应症：DLBCL、FL、MCL、CLL、ALL等，且有望成为国产首个获批上市的CD19 CAR-T产品。

三、驯鹿医疗

公司背景：成立于2017年，专注于细胞药物和抗体药物开发。
产品管线：拥有10个在研品种，其中CT103A和CT120处于临床II期和I期。
CT103A临床进展：
- 靶点：BCMA，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。
- 2021年EHA数据：ORR达97.1%，CR/sCR达57.1%，且对既往非人源CAR-T治疗失败的患者也有一定疗效。
- 安全性：3级及以上CRS发生率为14.28%，NT为2.85%。
CT120临床进展：
- 靶点：CD19×CD22双靶点，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。
- 结构设计：采用全人源抗体scFv，结合4-1BB和CD3ζ结构域，增强抗肿瘤效果。
- 临床试验：2021年5月获批两个适应症的临床试验申请。

风险提示

临床不及预期风险：试验结果可能与预期不符，影响产品上市进程。
商业化不及预期风险：市场接受度、医保覆盖、定价策略等可能影响商业化进程。
研发同质化风险：同靶点产品众多，可能导致市场竞争加剧，影响产品差异化优势。

行业投资评级

股票投资评级：
- 买入：相对沪深300指数涨幅大于10%。
- 增持：相对沪深300指数涨幅在5%~10%之间。
- 持有：相对沪深300指数涨幅在-5%~5%之间。
- 减持：相对沪深300指数涨幅小于-5%。
行业投资评级：
- 增持：行业整体回报高于基准指数5%以上。
- 中性：行业整体回报介于基准指数-5%与5%之间。
- 减持：行业整体回报低于基准指数5%以下。