深度报告-20210709-粤开证券-_粤开医药深度_CAR-T深度报告（三）_国内CAR-T细胞疗法梳理及投资建议（科济药业_亘喜生物）_19页_1mb

粤开医药深度报告：CAR-T细胞疗法梳理及投资建议

核心内容

本报告深入分析了国内CAR-T细胞疗法的最新进展，重点梳理了科济药业和亘喜生物的产品管线及技术优势，并提出CAR-T细胞疗法的投资建议。

主要观点

• CAR-T疗法发展迅速：CAR-T疗法在肿瘤免疫治疗领域具有重要地位，成为“治愈”肿瘤的新希望。
• 临床进展与疗效数据：目前国内CAR-T产品多处于临床阶段，但部分企业如科济药业、亘喜生物等已取得显著的临床数据。
• 技术平台创新：多家企业已开发出新一代CAR-T技术平台，如CycloCAR、Combo-CAR、FasTCAR、TruUCAR等，以提升疗效并降低风险。
• 靶点创新与双靶点设计：部分企业正在探索新的抗原靶点，如GPC3、Claudin 18.2，同时开发双靶点CAR-T产品以解决肿瘤复发问题。
• 异体CAR-T的前景与挑战：异体CAR-T可缩短制备周期并降低成本，但需解决GvHD问题。
• 商业化挑战：尽管CAR-T疗效显著，但高昂的治疗费用和商业化进展缓慢仍是行业面临的重大挑战。

关键信息

一、科济药业

• 公司简介：科济药业是一家专注于CAR-T细胞疗法研发的企业，拥有四款临床阶段产品。
• 产品管线：
  • CT053：靶向BCMA的CAR-T产品，用于治疗R/R MM，目前处于II/III期临床试验。
    • 疗效数据：ORR达94.4%，sCR达27.8%。
    • 安全性：未观察到3级及以上CRS，3级及以上NT发生率为5.6%。
  • CT011：全球首款获批临床的GPC3 CAR-T产品，用于治疗HCC，处于I期临床。
    • 疗效数据：ORR达20%，中位OS为278天。
    • 安全性：3级及以上CRS发生率50%，未发生NT。
  • CT041：全球首款Claudin 18.2 CAR-T产品，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌及胰腺癌，处于I期临床。
    • 安全性：无3级及以上CRS和NT。
    • 技术优势：采用FNC预处理方案，提升药物在肿瘤组织中的渗透性和持久性。

二、亘喜生物

• 公司简介：成立于2017年，致力于开发突破性细胞疗法，拥有FastCAR和TruUCAR两大技术平台。
• 产品管线：
  • GC012F：基于FasTCAR平台开发的CD19×BCMA双靶点CAR-T产品，用于治疗MM，处于I期临床。
    • 疗效数据：ORR达94.7%，sCR达84.2%。
    • 安全性：3级及以上CRS发生率10.5%，无NT。
  • GC027：基于TruUCAR平台的异体CD7 CAR-T产品，用于治疗T-ALL，处于I期临床。
    • 疗效数据：ORR达100%，MRD-CR达60%。
    • 安全性：3级及以上CRS发生率100%，但无NT和GvHD。
  • GC007g：异体CD19 CAR-T产品，用于治疗B-ALL，处于I期临床。
    • 疗效数据：ORR达84.6%，MRD-CR达76.9%。
    • 安全性：3级及以上CRS发生率7.1%，无NT。

三、CAR-T细胞疗法投资建议

1. 布局临床进展居前、临床数据优异的企业：

   • 重点关注传奇生物、药明巨诺、复星凯特、科济药业、西比曼生物和驯鹿医疗等企业。
   • 复星凯特的Yescarta已获批上市，药明巨诺的Relma-cel已递交上市申请，传奇生物的JNJ-4528已向FDA递交上市申请。

2. 遴选疗效优异、安全性良好的CAR-T产品：

   • 传奇生物的JNJ-4528在疗效上表现优异，ORR达98%，CR达80%。
   • 科济药业的CT053在安全性上表现突出，未发生3级及以上CRS，NT发生率较低。

3. 关注靶点创新、技术创新的CAR-T产品：

   • GPC3和Claudin 18.2作为新兴靶点受到关注，科济药业已布局。
   • 双靶点CAR-T如GC012F、CT103A等，有助于解决肿瘤复发问题。
   • 异体CAR-T如GC027和GC007g，有望降低制备成本并提升可及性，但需进一步解决GvHD问题。

四、风险提示

• 临床不及预期风险：CAR-T产品在临床试验中可能面临疗效不达预期、不良反应超预期等问题。
• 商业化不及预期风险：CAR-T疗法商业化进展缓慢，高定价和低可及性可能影响市场接受度。
• 研发同质化风险：随着更多企业进入该领域，靶点扎堆可能带来竞争加剧，影响产品差异化和市场前景。

投资建议总结

• 优先选择：临床进展领先、疗效数据优异、安全性良好的CAR-T企业。
• 关注创新：具备靶点创新、技术平台创新（如双靶点、异体CAR-T）的企业。
• 警惕风险：包括临床不及预期、商业化进展缓慢及研发同质化等风险。

技术平台与产品对比

分析师信息

• 分析师：陈梦洁
• 执业编号：S0300520100001
• 联系方式：
  • 电话：010-64814022
  • 邮箱：chenmengjie@ykzq.com

免责声明

本报告由粤开证券提供，内容仅供参考，不构成投资建议。投资者应根据自身情况谨慎决策，并咨询专业意见。