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CNS创新药系列报告（三）：多款DMT进入3期阶段，PD药物市场有望快速成长

核心内容

本报告聚焦帕金森病（PD）药物研发与市场前景，重点分析现有药物的局限性、疾病修饰疗法（DMT）的发展趋势以及PD药物市场的增长潜力。

主要观点

• 现有PD药物无法改变疾病进程：目前上市的PD药物主要通过增加多巴胺含量或刺激多巴胺能系统来缓解症状，但缺乏能改变疾病进展的药物，且长期使用左旋多巴等药物可能导致运动并发症。
• 疾病修饰疗法（DMT）成为研发热点：随着对PD发病机制的深入研究，DMT药物开发成为趋势，目标是减缓甚至阻止疾病发展。
• PD药物市场将持续增长：全球PD患者数量增加，预计2029年PD药物市场规模将达到66.3亿美元，亚太地区增长潜力显著。
• 国内PD药物研发进展迅速：中国PD患者预计在2030年达到500万人，占全球PD患者人数的一半，国内多款药物处于1期/2期临床阶段。

关键信息

一、现有PD药物未满足的临床需求

• 作用机制：主要通过增加多巴胺或刺激多巴胺能系统改善症状，包括复方左旋多巴、多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂、MAO-B抑制剂、腺苷A2A受体拮抗剂、其他药物等。
• 局限性：
  • 无法改变疾病进展。
  • 长期使用左旋多巴等药物可能导致运动并发症。
  • 调整药物剂量与避免并发症之间难以平衡。

二、疾病修饰疗法（DMT）成为PD药物研发热点

• 全球研发管线：截至2024年3月，PD在研管线共163个，其中87个为对症治疗（ST），76个为DMT，16个处于3期临床阶段。
• 研究重点靶点：
  • $\alpha$-突触核蛋白（$\alpha$-syn）为研究最多。
  • 其他热点包括细胞疗法、肠道菌群疗法、GLP-1受体激动剂、LRRK2激酶抑制剂等。

1. 以$\alpha$-syn为靶点的在研药物

• Buntanetap：可抑制$\alpha$-syn、APP、tau蛋白的翻译表达，改善神经功能，2024年7月公布早期PD的3期临床结果，显示出显著疗效。
• IKT-148009：c-Abl激酶抑制剂，可减少$\alpha$-syn聚集，目前处于2期临床。
• Lu AF82422：$\alpha$-syn单克隆抗体，1期临床试验结果显示其可降低$\alpha$-syn浓度。
• KM-819：FAF1小分子抑制剂，有望通过抑制细胞凋亡减缓PD进展，目前处于1b/2期临床。

2. LRRK2激酶抑制剂 BIIB122

• 作用机制：通过抑制LRRK2活性恢复溶酶体功能，对携带或不携带LRRK2突变的PD患者均可能有效。
• 临床进展：已开展1期和1b期临床试验，显示良好的安全性和药代动力学特性，正在海外开展2b期临床研究。

3. GLP-1受体激动剂

• Lixisenatide：赛诺菲开发，具有神经保护作用，2期临床试验结果显示其可改善运动功能，但有恶心等不良反应。

4. 其他靶点药物

• 细胞疗法 Bemdaneprocel：BlueRock开发，通过植入多巴胺能神经元改善PD症状，1期临床显示显著效果。
• NLRP3炎性小体抑制剂 Selnoflast：可抑制炎症，减少神经损伤，目前处于Ib期临床。
• Fas相关因子1抑制剂 KM-819：可减少细胞凋亡，有望延缓PD进展，目前处于1b/2期临床。

三、PD药物市场规模将持续扩大

• 全球市场规模：预计2024年全球PD药物市场规模为55.6亿美元，2029年将达66.3亿美元，CAGR为3.58%。
• 中国患者数量：预计2030年中国PD患者将达500万人，占全球PD患者人数的一半。
• 中国市场增长：2023年底样本医院PD药物销售达8.18亿元，增长率8.04%，整体市场规模预计为32.72亿元，仍有较大成长空间。

四、重点上市公司推荐

• 绿叶制药：罗替高汀缓释微球LY03003获批上市，可提供持续多巴胺能刺激，减少运动并发症。
• 恒瑞医药：全球首款双基因药物RGL-193完成首例患者给药，采用AAV技术，有望提高左旋多巴转化效率，减少剂量相关不良反应。

风险提示

1. 行业监管政策变化的风险。
2. 新品研发、注册及认证不及预期的风险。
3. 技术颠覆性风险。

投资评级说明

• 行业评级：

  • 看好：预计未来6个月内行业回报高于沪深300指数5%以上。
  • 中性：预计未来6个月内行业回报介于沪深300指数-5%与5%之间。
  • 看淡：预计未来6个月内行业回报低于沪深300指数5%以下。

• 公司评级：

  • 买入：预计未来6个月内个股相对沪深300指数涨幅在15%以上。
  • 增持：预计未来6个月内个股相对沪深300指数涨幅介于5%与15%之间。
  • 持有：预计未来6个月内个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与5%之间。
  • 减持：预计未来6个月内个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与-15%之间。
  • 卖出：预计未来6个月内个股相对沪深300指数涨幅低于-15%。

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