新药加快上市程序概述--Bydrug医药资源云-20页_1mb

新药加快上市程序概述总结

核心内容

国家药品监督管理局药品审评中心为加快新药上市进程，支持以临床价值为导向的药物创新，陆续出台多项政策和程序，包括突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序和特别审批程序。这些程序旨在缩短审评时间、优化流程，并鼓励创新药研发，特别是在应对严重疾病、公共卫生紧急事件及儿童用药等领域。

主要观点

• 加快上市注册制度的出台背景源于国家对药物创新和临床价值的重视，通过优化审评审批程序，加快药物研发和上市。
• 四种加快上市程序分别适用于不同情况，包括临床试验期间和上市申请阶段，并提供相应的支持政策，如沟通交流、审评时限缩短、滚动提交资料等。
• “加快创新药上市工作规范” 是药审中心于2023年发布的指导性文件，适用于儿童专用创新药、治疗罕见病的创新药及纳入突破性治疗药物程序的创新药，不属于并列的第五种加快程序。

关键信息

一、加快上市注册制度出台背景

• 2015年：《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》鼓励以临床价值为导向的药物创新。
• 2017年：《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》允许对临床急需药品附带条件批准上市。
• 2019年：《中华人民共和国药品管理法》和《中华人民共和国疫苗管理法》提出优先审评审批和附条件批准。
• 2020年：《药品注册管理办法》设立四条加快通道，加快药物研发和审评。

二、四种药品加快上市注册程序

1. 突破性治疗药物程序

• 纳入范围：用于防治严重危及生命或严重影响生存质量的疾病，且具有明显临床优势的创新药或改良型新药。
• 适用阶段：临床试验期间，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请。
• 支持政策：沟通交流、提交阶段性研究资料、NDA优先审评审批。

2. 附条件批准程序

• 纳入范围：
  1. 治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品；
  2. 公共卫生急需的药品；
  3. 应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗。
• 适用阶段：临床试验期间和上市申请前沟通交流。
• 支持政策：基于替代终点或早期数据附条件批准，NDA优先审评审批。

3. 优先审评审批程序

• 纳入范围：
  1. 临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病的创新药；
  2. 符合儿童用药特征的药品；
  3. 疫苗及纳入突破性治疗或附条件批准的药品。
• 适用阶段：上市申请递交前提出沟通交流申请。
• 支持政策：审评时限缩短（200日→130日/70日）、优先核查、检验、通用名核准、滚动提交资料。

4. 特别审批程序

• 纳入范围：突发公共卫生事件应急所需防治药品。
• 适用阶段：申报前沟通，递交注册申请时提出特别审批申请。
• 支持政策：早期介入、持续跟踪、研审联动；受理、审评、审批时限大幅缩短。

三、加快创新药上市许可申请审评工作规范

• 出台背景：结合抗疫经验及监管科学行动计划，制度化巩固抗疫成果。
• 适用范围：儿童专用创新药、治疗罕见病的创新药、纳入突破性治疗药物程序的创新药。
• 适用阶段：探索性临床试验完成后至批准上市前，也可在探索性临床试验完成前适用。
• 支持政策：早期介入、研审联动、滚动提交、沟通交流（I类会议）、NDA优先审评审批。

四、继续努力的方向

• 优化流程：缩短创新药从受理到批准的时间差。
• 完善审核程序：细化各类加快程序的审核标准。
• 细化工作规范：完善“加快创新药上市工作规范”的流程。
• 细化滚动提交标准：明确滚动提交资料的具体要求。
• 提高沟通效率：增强沟通交流的质量和效率，提升审评效率。

总结

新药加快上市程序通过制度化和规范化的措施，显著提升了药物研发和审评效率，尤其在应对严重疾病、公共卫生事件及儿童用药等方面发挥了重要作用。未来将继续优化流程、完善标准，以更好地支持创新药研发，保障公众健康。