药融云：2024NASH治疗领域市场和研发格局分析报告_39页_2mb

NAFLD/NASH治疗领域市场与研发格局分析

疾病概述

• NAFLD/NASH定义：非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）包含从单纯性脂肪变性到非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的谱系疾病。NASH是NAFLD的严重类型，可进展为肝硬化和肝癌。2020年起，代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）取代NAFLD成为诊断标准，强调合并代谢异常（如肥胖、2型糖尿病等）。
• 病理机制：多重打击学说主导发病机制，涉及胰岛素抵抗、脂代谢紊乱、炎症和纤维化等。靶点主要包括THR-β（脂代谢）、GLP-1R（代谢调节）、PPAR（代谢与纤维化）、FGF21（糖脂代谢等）。

全球及中国市场格局

• 患病率：全球NAFLD患病率约25%-30%，亚洲最高（30%），其中中国为29.8%。预计到2030年，中国NASH患者将达4830万人，市场规模预计355亿人民币。
• 市场驱动：患病率持续增长（尤其肥胖、糖尿病），新药获批（如Resmetirom）推动市场扩张。全球NASH市场从2016年17亿美元增至2024年107亿美元，中国从5亿人民币增至355亿人民币。

研发动态

• 热门靶点：THR-β（Resmetirom已上市）、GLP-1R（司美格鲁肽临床III期）、PPAR（Lanifibranor高度进展）、FGF21（Efruxifermin、Pegozafermin临床II期表现优异）。
• 全球进展：10余种药物进入临床阶段，多数在临床II-III期。Resmetirom是首款FDA批准的NASH疗法，显著改善纤维化和NASH缓解（76% vs 15%）。
• 中国挑战：研发进度滞后，但企业积极布局（如正大天晴、歌礼生物）。受限于试验终点要求（肝活检必要性），研发难度大，多款药物（如奥贝胆酸）因失败退市。

临床试验与监管

• 试验设计：FDA、EMA、NMPA均要求使用肝活检作为疗效确认标准，关注NASH缓解（无炎症、气球样变）及纤维化无恶化或改善。
• 安全性考虑：需重点监测肝毒性和代谢副作用（如血糖、血脂异常），Resmetirom及GLP-1类药物均有良好安全性。

小结

• 未满足需求：NAFLD/NASH患者基数大、疾病进展隐蔽，亟需更有效、广泛可用的治疗方案，市场空间广阔。
• 研发趋势：联合疗法（如GLP-1R+THR-β）及精准靶点开发成为焦点，FGF21类药物因优异疗效和机制优势备受关注。
• 政策影响：严格监管要求增加试验成本与难度，但推动高质量药物诞生。

该游戏格局广阔，市场增长潜力与日俱增。