20241013-华创证券-创新药周报_Apitegromab治疗SMA_III期成功_关注MSTN-ACTR通路进展_21页_1mb

华创证券创新药周报（20241013）总结

SMA治疗进展

• SMA（脊髓性肌肉萎缩症）是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因突变导致SMN蛋白功能不足引起。
• 主要治疗靶点：目前治疗焦点集中于靶向SMN蛋白、myostatin蛋白或SMN2基因表达。
• 已上市药物：
  • 诺西那生：反义寡核苷酸，调节SMN2基因剪接，鞘内注射。
  • 利司扑兰：SMN2剪接调节剂，口服。
  • Onasemnogeneabeparvovec：基因疗法，通过腺病毒载体提供功能性SMN蛋白。
• myostatin靶向疗法：
  • Apitegromab：ScholarRock公司开发的单抗，成功通过III期临床试验（SAPPHIRE），显著改善运动功能，计划2025年提交BLA/MAA。
  • 其他药物如Taldefgrobepalfa（Biohaven）、CYM329（Chugai）亦在临床推进，联合SMN上调疗法显示协同潜力。

本周动态回顾

• 市场表现：国内创新药企股价波动较大，涨幅者如嘉和生物、中国抗体；跌幅者如北海康成、圣诺医药。
• 公告：亚盛医药、艾迪药业、诺诚健华等行业动态涉及临床试验许可、药品上市许可、合作许可协议及创新药研发进展。
• 交易事件：涵盖国内与国外间的技术授权、合作及资产收购。

全球创新药动态

• Immatics：TCR-T疗法IMA203在黑色素瘤患者Ib期临床试验中显示积极疗效。
• Capricor：细胞疗法Deramiocel用于DMD心肌病治疗推进至滚动BLA递交阶段。

风险提示

• 临床进度不及预期。
• 竞争格局变化。

总结

本周报告重点聚焦SMA领域新药进展，特别是myostatin单抗类药物取得积极成果，展示了创新药研发对突破严重遗传疾病治疗前景的潜力。同时，国内创新药市场活动频繁，国内与国际间的合作及投资动态亦是报告关注重点。